Hoe geld inzamelen voor de behandeling van zeldzame ziekten

Leven met een zeldzame ziekte kan jarenlange revalidatie, gespecialiseerde therapieën en dagelijkse zorg met zich meebrengen. Voor veel patiënten en hun families gaan deze behoeften ook gepaard met aanzienlijke kosten. Fondsenwerving kan helpen om deze kosten te dekken. In deze gids vind je voorbeelden van zeldzame ziekten en fondsenwervingsacties die zijn opgezet om mensen met deze ziekten te ondersteunen. Je leert ook waarvoor je geld kunt inzamelen en hoe je een inzamelingsactie kunt opzetten voor jezelf of iemand die je na staat.

Behandeling van zeldzame ziekten – Belangrijke feiten

• In de Europese Unie wordt een ziekte als zeldzaam beschouwd wanneer deze minder dan 5 op de 10.000 mensen treft.
• Er zijn naar schatting 8.000 verschillende zeldzame ziekten.
• Ongeveer 36 miljoen mensen in de EU leven met een zeldzame ziekte.
• Voor ongeveer 95% van de bekende zeldzame ziekten bestaat nog steeds geen goedgekeurde behandeling.
• Sommige behandelingen voor zeldzame ziekten kunnen meer dan € 1 miljoen per jaar kosten – op 4fund.com kunnen mensen geld inzamelen voor een behandeling zonder verplichte inzamelingskosten.

Wat is een zeldzame ziekte

Een zeldzame ziekte is een aandoening die bij minder dan 5 op de 10.000 mensen in de Europese Unie voorkomt. Hoewel elke afzonderlijke ziekte een relatief klein aantal mensen treft, hebben zeldzame ziekten in totaal gevolgen voor miljoenen Europeanen en omvatten ze genetische, neurologische, auto-immuun-, stofwisselings- en oncologische aandoeningen.

Voor mensen die met een zeldzame ziekte leven, kan de toegang tot diagnose, gespecialiseerde zorg en behandeling een uitdaging zijn. Medische zorg, revalidatie, hulpmiddelen en reizen naar gespecialiseerde centra kunnen ook aanzienlijke kosten met zich meebrengen – daarom wenden sommige patiënten en hun families zich tot fondsenwerving voor extra ondersteuning.

Hieronder presenteren we een lijst met zeldzame genetische aandoeningen die via fondsenwerving kunnen worden ondersteund.

Zeldzame genetische aandoeningen

Ongeveer 80% van de zeldzame ziekten heeft een genetische oorzaak. Ze kunnen verschillende organen en systemen aantasten, en de symptomen en ernst kunnen van persoon tot persoon sterk verschillen.

Het syndroom van Usher

Het syndroom van Usher is een zeldzame erfelijke aandoening die gehoorverlies en progressief gezichtsverlies veroorzaakt. Bij sommige vormen is ook het evenwicht aangetast, wat het leren zitten of lopen bemoeilijkt.

Geïnspireerd door de diagnose van Emma hebben haar peetvader William en Lara een inzamelingsactie opgezet ter ondersteuning van onderzoek naar het syndroom van Usher type 1B en de ontwikkeling van toekomstige behandelingen. De campagne heeft haar doel al bereikt en er is meer dan € 10.000 ingezameld.

Ziekte van Andersen

De ziekte van Andersen, ook bekend als glycogeenstapelingsziekte type IV (GSD IV), is een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte waarbij abnormaal gevormd glycogeen zich ophoopt in de cellen. Dit kan de lever en de spieren beschadigen, hoewel de symptomen en de ernst variëren tussen de verschillende vormen.

Julia’s moeder, Szilvia, heeft een inzamelingsactie opgezet voor een ingreep in Barcelona die bedoeld is om de gewrichtscontracturen van haar dochter aan te pakken, die haar bewegingsvrijheid beperken.

Prader-Willi-syndroom (PWS)

Het Prader-Willi-syndroom (PWS) is een zeldzame genetische aandoening die invloed heeft op de ontwikkeling, de spierspanning, de groei en de eetlust. Baby’s hebben vaak moeite met eten, terwijl er tijdens de kindertijd doorgaans een aanhoudende honger ontstaat die het regelen van de voedselinname bemoeilijkt.

Vedran en zijn gezin hebben via hun inzamelingsactie al meer dan € 20.000 opgehaald voor hun dochter, die zowel PWS als calpainopathie heeft.

Angelman-syndroom

Het Angelman-syndroom is een zeldzame genetische aandoening die het zenuwstelsel aantast en leidt tot ontwikkelingsachterstanden, aanzienlijke spraakproblemen en problemen met beweging en evenwicht. Veel mensen met deze aandoening hebben ook last van epileptische aanvallen en slaapstoornissen.

Florijan houdt van muziek, boeken en tijd doorbrengen met anderen. Zijn inzamelingsactie helpt bij het bekostigen van regelmatige therapieën die zijn familie grotendeels zelf betaalt, ter ondersteuning van zijn ontwikkeling en dagelijks functioneren.

Spinale spieratrofie (SMA)

Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame genetische aandoening waarbij het verlies van zenuwcellen die de beweging aansturen leidt tot spierzwakte en spieratrofie. Afhankelijk van het type en de ernst kan het ook invloed hebben op het slikken en ademen.

Ștefan, die SMA type 1 heeft, kreeg als baby gentherapie, maar heeft nog steeds voortdurende revalidatie nodig. Zijn familie zamelt geld in voor regelmatige fysiotherapie en gespecialiseerde revalidatiesessies.

YWHAG

YWHAG is een uiterst zeldzame genetische aandoening die de ontwikkeling en werking van het zenuwstelsel beïnvloedt. Het kan onder andere leiden tot epilepsie, ontwikkelingsachterstanden en problemen met spraak en zelfstandig bewegen. Volgens de YWHAG Research Foundation zijn er wereldwijd 63 bevestigde gevallen van mensen met een YWHAG-genmutatie officieel geregistreerd, waarvan 25 in Europa.

Op dit moment is Rafael het enige kind in Griekenland bij wie YWHAG is vastgesteld.

“De weg naar de diagnose was erg lang. In Griekenland was geen van de artsen die we eerder hadden geraadpleegd echt bekend met YWHAG. Zelfs vandaag de dag is de aandoening in ons land nog steeds uiterst onbekend”, zegt Rafaels moeder.

Zijn moeder is een inzamelingsactie gestart om zowel het onderzoek naar YWHAG als de dagelijkse behoeften van haar zoon in verband met de aandoening te ondersteunen.

Zeldzame auto-immuunziekten

Zeldzame auto-immuunziekten treden op wanneer het immuunsysteem ten onrechte het eigen weefsel van het lichaam aanvalt. Afhankelijk van de aandoening kunnen ze het zenuwstelsel, de bloedvaten, de longen, de nieren of andere organen aantasten.

Granulomatose met polyangiitis (GPA)

Granulomatose met polyangiitis (GPA), voorheen bekend als de ziekte van Wegener, is een zeldzame auto-immuunziekte die ontstekingen in de bloedvaten veroorzaakt. De aandoening kan verschillende organen aantasten, met name de luchtwegen en de nieren.

Anastasia kreeg als tiener de diagnose GPA. Haar inzamelingsactie is opgezet voor de behandeling van granulomatose met polyangiitis en voor haar dagelijkse behoeften tijdens haar ziekte.

Guillain-Barré-syndroom (GBS)

Het Guillain–Barré-syndroom (GBS) is een zeldzame auto-immuunziekte van het zenuwstelsel waarbij het immuunsysteem de perifere zenuwen aanvalt. Het kan snel voortschrijdende spierzwakte veroorzaken en, in ernstige gevallen, verlamming en ademhalingsproblemen.

Door GBS kon Fabio zich niet meer bewegen, spreken of zelfstandig ademen. Zijn inzamelingsactie heeft al meer dan € 18.000 opgebracht, waarmee het oorspronkelijke doel van € 14.000 is overschreden. Het geld wordt gebruikt voor zijn langdurige herstel en de kosten van het dagelijks leven zolang hij niet kan werken.

Zeldzame neurologische aandoeningen

Zeldzame neurologische aandoeningen tasten de hersenen, het ruggenmerg, de zenuwen of de spieren aan en kunnen leiden tot problemen met beweging, communicatie, ontwikkeling of andere dagelijkse functies.

Amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een zeldzame, progressieve neurologische aandoening die de zenuwcellen beschadigt die verantwoordelijk zijn voor willekeurige spierbewegingen. Na verloop van tijd kan dit gevolgen hebben voor het lopen, spreken, slikken en ademen.

Kasia’s inzamelingsactie is opgezet om een traplift, aanpassingen aan de woning, communicatieapparatuur met oogbesturing, doorlopende gezondheidszorg, fysiotherapie en revalidatie te helpen financieren.

West-syndroom

Het West-syndroom is een zeldzaam epilepsiesyndroom dat in de kindertijd begint en wordt gekenmerkt door epileptische spasmen, afwijkende EEG-activiteit en een vertraagde ontwikkeling of achteruitgang. Het kan verschillende onderliggende oorzaken hebben, waaronder structurele afwijkingen in de hersenen en genetische aandoeningen.

Emili heeft het West-syndroom en cerebrale parese als gevolg van een prenatale beroerte. Haar inzamelingsactie is opgezet om een gepland behandelprogramma en intensieve revalidatie te helpen bekostigen.

Neonatale hypoxisch-ischemische encefalopathie (HIE)

Neonatale hypoxisch-ischemische encefalopathie (HIE) is een ernstige aandoening die wordt veroorzaakt door een verminderde zuurstof- en bloedtoevoer naar de hersenen van een baby rond de geboorte. Dit kan leiden tot hersenbeschadiging en langdurige ontwikkelingsproblemen.

Bij Gloria werd na de geboorte HIE en ernstige hypotonie vastgesteld. De inzamelingsactie van haar familie helpt bij het bekostigen van behandelingen, therapieën en voortdurende gespecialiseerde zorg.

Zeldzame vormen van kanker

Zeldzame kankers zijn kwaadaardige aandoeningen die bij minder dan 6 op de 100.000 mensen per jaar worden vastgesteld. Samen zijn ze goed voor ongeveer 20-25% van alle nieuwe kankerdiagnoses.

Heldercel-sarcoom

Clear-cell-sarcoom is een zeldzame vorm van wekedelenkanker. Het ontwikkelt zich meestal in de armen of benen, maar kan ook in andere delen van het lichaam voorkomen, waaronder het maag-darmkanaal.

Nadat het heldercellig sarcoom was uitgezaaid naar zijn lever, startte Dimitris een inzamelingsactie om de kosten van een dringende specialistische operatie in Athene te helpen dekken.

Acute myeloïde leukemie (AML)

Acute myeloïde leukemie (AML) is een zeldzame vorm van bloed- en beenmergkanker waarbij abnormale myeloïde cellen zich snel vermenigvuldigen en de normale aanmaak van bloedcellen verstoren.

Ágoston kreeg de diagnose AML toen hij nog maar 3,5 maanden oud was. Zijn familie startte een inzamelingsactie om de kosten van de ziekenhuisbehandeling in de Verenigde Staten te helpen dekken.

Hoe financiering te verkrijgen voor de behandeling van zeldzame ziekten

De hierboven beschreven aandoeningen en verhalen zijn slechts enkele voorbeelden van de duizenden zeldzame ziekten waarmee mensen leven. Andere zeldzame ziekten zijn onder meer Duchenne-spierdystrofie (DMD), het Rett-syndroom, het cauda equina-syndroom (CES), cervico-thoracaal neuroblastoom, systemische sclerose, calpainopathie, idiopathische longfibrose, myasthenia gravis en aplastische anemie.

U hoeft uw exacte diagnose niet in deze lijst te vinden om een inzamelingsactie te starten. U kunt geld inzamelen voor zaken als:

• Behandeling en diagnose – medicatie, consulten bij specialisten, onderzoeken en medische ingrepen,
• Revalidatie en therapieën – regelmatige fysiotherapie, communicatietherapie en andere vormen van ondersteuning,
• Medische hulpmiddelen en aanpassingen aan de woning – rolstoelen, communicatieapparatuur en aanpassingen die het dagelijks leven thuis vergemakkelijken,
• Reizen en verblijf – vervoer naar gespecialiseerde centra, accommodatie en kosten in verband met het verblijf van een verzorger,
• Zorg en dagelijkse uitgaven – ondersteuning thuis en kosten van levensonderhoud tijdens ziekte,
• Medisch onderzoek – ondersteuning van organisaties en onderzoeksprojecten gericht op een bepaalde zeldzame ziekte.

Als u of iemand in uw naaste omgeving financiële steun nodig heeft, kunt u een inzamelingsactie starten en uw omgeving om hulp vragen. Geef anderen de kans om u te steunen – of help iemand die u dierbaar is om de steun te krijgen die hij of zij nodig heeft.

Financiering van een behandeling voor een zeldzame ziekte – Veelgestelde vragen

Vind antwoorden op veelgestelde vragen over het inzamelen van geld voor medische zorg en dagelijkse ondersteuning.

Kan ik op 4fund.com geld inzamelen voor de behandeling van een zeldzame ziekte?

Ja. Je kunt een inzamelingsactie opzetten voor behandeling, revalidatie, medische apparatuur en andere kosten die verband houden met een zeldzame ziekte. Er zijn geen verplichte kosten verbonden aan het opzetten of beheren van een inzamelingsactie, het ontvangen van donaties of het opnemen van geld.

Kan ik een inzamelingsactie starten voor iemand anders met een zeldzame ziekte?

Ja. Je kunt een inzamelingsactie organiseren om een familielid of iemand die je na staat te steunen, mits je voldoet aan de vereisten van het platform en de nodige toestemming van de begunstigde hebt verkregen.

Kan ik geld inzamelen voor een zeldzame ziekte die niet in dit artikel wordt genoemd?

Ja. De ziekten die in dit artikel worden beschreven, zijn slechts voorbeelden. Je kunt een inzamelingsactie opzetten voor andere zeldzame aandoeningen en uitleggen welke financiële steun nodig is voor behandeling, revalidatie of dagelijkse zorg.

Is het veilig om 4fund.com te gebruiken?

Ja. Bij 4fund.com nemen we maatregelen om fondsenwerving voor iedereen veilig en transparant te maken. Als erkende aanbieder van betalingsdiensten verifiëren we de identiteit van organisatoren en controleren we inzamelingsacties die verband houden met medische behandelingen. Om een inzamelingsactie te verifiëren, vragen we om ondersteunende documenten die het doel ervan bevestigen. We kunnen ook controleren of de ingezamelde fondsen worden gebruikt zoals bedoeld. Deze maatregelen helpen donateurs te beschermen en vertrouwen in fondsenwerving op te bouwen.

Welke documenten zijn nodig om mijn inzamelingsactie te verifiëren?

Voor medische inzamelacties kunnen we documenten vragen die de diagnose, de behandelingsbehoeften of de bijbehorende kosten bevestigen, zoals medische dossiers, behandelplannen of facturen. Welke documenten nodig zijn, hangt af van het doel van de inzamelactie en de verificatiebehoeften.

Dit artikel is uitsluitend bedoeld ter informatie en vormt geen medisch advies. 4fund.com is een crowdfundingplatform – wij bieden geen medische diensten aan en bevelen geen specifieke behandelingen, klinieken of therapieën aan. Informatie over inzamelingsacties is afkomstig van de organisatoren, die verantwoordelijk zijn voor de juistheid ervan. Raadpleeg altijd een gekwalificeerde zorgverlener over diagnose en behandeling.