Come raccogliere fondi per il trattamento delle malattie rare

Convivere con una malattia rara può significare anni di riabilitazione, terapie specialistiche e assistenza quotidiana. Per molti pazienti e le loro famiglie, queste esigenze comportano anche costi significativi. La raccolta fondi può aiutare a coprirli. In questa guida troverai esempi di malattie rare e iniziative di raccolta fondi create per sostenere le persone che convivono con esse. Scoprirai inoltre per quali cause puoi raccogliere fondi e come avviare una raccolta fondi per te stesso o per una persona a te cara.

Trattamento delle malattie rare – Dati chiave

• Nell’Unione europea, una malattia è considerata rara quando colpisce meno di 5 persone su 10.000.
• Si stima che esistano circa 8.000 diverse malattie rare.
• Circa 36 milioni di persone nell’UE convivono con una malattia rara.
• Circa il 95% delle malattie rare conosciute non ha ancora un trattamento approvato.
• Alcuni trattamenti per le malattie rare possono costare oltre 1 milione di euro all’anno: su 4fund.com è possibile raccogliere fondi per le cure senza commissioni obbligatorie.

Che cos’è una malattia rara

Una malattia rara è una condizione che colpisce meno di 5 persone su 10.000 nell'Unione Europea. Sebbene ogni singola malattia colpisca un numero relativamente esiguo di persone, le malattie rare nel loro insieme interessano milioni di europei e comprendono patologie genetiche, neurologiche, autoimmuni, metaboliche e oncologiche.

Per le persone affette da una malattia rara, l’accesso alla diagnosi, alle cure specialistiche e ai trattamenti può essere difficile. Anche l’assistenza medica, la riabilitazione, le attrezzature e gli spostamenti verso i centri specializzati possono comportare costi significativi: ecco perché alcuni pazienti e le loro famiglie ricorrono alla raccolta fondi per ottenere un sostegno aggiuntivo.

Di seguito presentiamo un elenco di malattie genetiche rare che possono essere sostenute attraverso la raccolta fondi.

Malattie genetiche rare

Circa l’80% delle malattie rare ha un’origine genetica. Possono colpire diversi organi e apparati, e i loro sintomi e la loro gravità possono variare notevolmente da una persona all’altra.

Sindrome di Usher

La sindrome di Usher è una rara malattia ereditaria che causa perdita dell’udito e perdita progressiva della vista. Alcuni tipi colpiscono anche l’equilibrio, il che può rendere più difficile imparare a stare seduti o a camminare.

Ispirati dalla diagnosi di Emma, il suo padrino William e Lara hanno lanciato una raccolta fondi per sostenere la ricerca sulla sindrome di Usher di tipo 1B e lo sviluppo di futuri trattamenti. La campagna ha già raggiunto il suo obiettivo, raccogliendo oltre 10.000 euro.

Malattia di Andersen

La malattia di Andersen, nota anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo IV (GSD IV), è una rara malattia metabolica ereditaria in cui il glicogeno, di formazione anomala, si accumula nelle cellule. Può danneggiare il fegato e i muscoli, sebbene i sintomi e la gravità varino a seconda delle diverse forme.

La madre di Julia, Szilvia, ha avviato una raccolta fondi per un intervento a Barcellona volto a risolvere le contratture articolari della figlia, che ne limitano i movimenti.

Sindrome di Prader-Willi (PWS)

La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una rara condizione genetica che influisce sullo sviluppo, sul tono muscolare, sulla crescita e sull’appetito. I neonati spesso presentano difficoltà nell’alimentazione, mentre durante l’infanzia si sviluppa tipicamente una fame persistente che può rendere difficile la gestione dell’assunzione di cibo.

Vedran e la sua famiglia hanno già raccolto oltre 20.000 euro attraverso la loro raccolta fondi a favore della figlia, affetta sia da PWS che da calpainopatia.

Sindrome di Angelman

La sindrome di Angelman è una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso, causando ritardi nello sviluppo, notevoli difficoltà nel linguaggio e problemi di movimento ed equilibrio. Molte persone affette da questa sindrome soffrono anche di crisi epilettiche e disturbi del sonno.

Florijan ama la musica, i libri e stare in compagnia. La sua raccolta fondi contribuisce a coprire le terapie regolari che la sua famiglia paga in gran parte di tasca propria, sostenendo il suo sviluppo e le sue attività quotidiane.

Atrofia muscolare spinale (SMA)

L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica rara in cui la perdita delle cellule nervose che controllano il movimento porta a debolezza e atrofia muscolare. A seconda del tipo e della gravità, può influire anche sulla deglutizione e sulla respirazione.

Ștefan, affetto da SMA di tipo 1, ha ricevuto una terapia genica da neonato, ma necessita ancora di una riabilitazione continua. La sua famiglia sta raccogliendo fondi per le sedute regolari di fisioterapia e riabilitazione specialistica.

YWHAG

La YWHAG è una malattia genetica estremamente rara che compromette lo sviluppo e il funzionamento del sistema nervoso. Può causare, tra gli altri sintomi, epilessia, ritardi nello sviluppo e difficoltà nel linguaggio e nei movimenti autonomi. Secondo la Fondazione per la Ricerca sulla YWHAG, in tutto il mondo sono stati registrati ufficialmente 63 casi confermati di persone con una mutazione del gene YWHAG, di cui 25 in Europa.

Oggi, Rafael è l’unico bambino in Grecia a cui è stata diagnosticata la YWHAG.

«Il percorso verso la diagnosi è stato molto lungo. In Grecia, nessuno dei medici che avevamo consultato in precedenza conosceva bene la YWHAG. Ancora oggi, questa malattia rimane estremamente poco conosciuta nel nostro Paese», afferma la madre di Rafael.

Sua madre ha avviato una raccolta fondi per sostenere sia la ricerca sulla YWHAG sia le necessità quotidiane di suo figlio legate alla malattia.

Malattie autoimmuni rare

Le malattie autoimmuni rare si verificano quando il sistema immunitario attacca per errore i tessuti dell’organismo stesso. A seconda della patologia, possono colpire il sistema nervoso, i vasi sanguigni, i polmoni, i reni o altri organi.

Granulomatosi con poliangite (GPA)

La granulomatosi con poliangite (GPA), precedentemente nota come granulomatosi di Wegener, è una malattia autoimmune rara che provoca l’infiammazione dei vasi sanguigni. Può colpire diversi organi, in particolare le vie respiratorie e i reni.

Ad Anastasia è stata diagnosticata la GPA quando era adolescente. La sua raccolta fondi è stata avviata per finanziare il trattamento della granulomatosi con poliangite e per far fronte alle necessità quotidiane durante la malattia.

Sindrome di Guillain-Barré (GBS)

La sindrome di Guillain-Barré (GBS) è una rara malattia neurologica autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i nervi periferici. Può causare una debolezza muscolare che progredisce rapidamente e, nei casi più gravi, paralisi e difficoltà respiratorie.

La GBS ha reso Fabio incapace di muoversi, parlare o respirare autonomamente. La sua raccolta fondi ha già superato i 18.000 €, superando l’obiettivo iniziale di 14.000 €. I fondi sostengono il suo lungo percorso di recupero e le spese quotidiane mentre non è in grado di lavorare.

Malattie neurologiche rare

Le malattie neurologiche rare colpiscono il cervello, il midollo spinale, i nervi o i muscoli e possono causare problemi di movimento, comunicazione, sviluppo o altre funzioni quotidiane.

Sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurologica rara e progressiva che danneggia le cellule nervose responsabili del movimento muscolare volontario. Nel corso del tempo, può compromettere la capacità di camminare, parlare, deglutire e respirare.

La raccolta fondi di Kasia è stata avviata per contribuire a finanziare un montascale, gli adeguamenti della casa, le apparecchiature di comunicazione basate sul tracciamento oculare, l’assistenza sanitaria continua, la fisioterapia e la riabilitazione.

Sindrome di West

La sindrome di West è una rara sindrome epilettica che ha esordio nell’infanzia ed è caratterizzata da spasmi epilettici, attività EEG anomala e rallentamento o regressione dello sviluppo. Può avere diverse cause sottostanti, tra cui anomalie strutturali del cervello e condizioni genetiche.

Emili convive con la sindrome di West e con una paralisi cerebrale a seguito di un ictus prenatale. La sua raccolta fondi è stata avviata per contribuire a coprire i costi di un programma terapeutico pianificato e di una riabilitazione intensiva.

Encefalopatia ipossico-ischemica neonatale (HIE)

L’encefalopatia ipossico-ischemica neonatale (HIE) è una grave patologia causata da una ridotta ossigenazione e da un flusso sanguigno insufficiente al cervello del neonato nel periodo intorno al parto. Può provocare lesioni cerebrali e difficoltà di sviluppo a lungo termine.

A Gloria sono state diagnosticate l’HIE e una grave ipotonia dopo la nascita. La raccolta fondi della sua famiglia contribuisce a coprire le spese per le cure, le terapie e l’assistenza specialistica continua.

Tumori rari

I tumori rari sono malattie maligne diagnosticate in meno di 6 persone ogni 100.000 all’anno. Nel loro insieme, rappresentano circa il 20-25% di tutte le nuove diagnosi di cancro.

Sarcoma a cellule chiare

Il sarcoma a cellule chiare è un tipo raro di tumore dei tessuti molli. Si sviluppa più spesso nelle braccia o nelle gambe, ma può manifestarsi anche in altre parti del corpo, compreso il tratto gastrointestinale.

Dopo che il sarcoma a cellule chiare si è diffuso al fegato, Dimitris ha avviato una raccolta fondi per contribuire a coprire i costi di un intervento chirurgico specialistico urgente ad Atene.

Leucemia mieloide acuta (LMA)

La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tumore raro del sangue e del midollo osseo in cui cellule mieloidi anomale si moltiplicano rapidamente e interferiscono con la normale produzione di cellule ematiche.

Ad Ágoston è stata diagnosticata la LMA quando aveva appena 3,5 mesi. La sua famiglia ha avviato una raccolta fondi per contribuire a coprire i costi delle cure ospedaliere negli Stati Uniti.

Come ottenere finanziamenti per il trattamento delle malattie rare

Le patologie e le storie sopra riportate sono solo alcuni esempi delle migliaia di malattie rare con cui convivono le persone. Altre malattie rare includono la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), la sindrome di Rett, la sindrome della cauda equina (CES), il neuroblastoma cervico-toracico, la sclerosi sistemica, la calpainopatia, la fibrosi polmonare idiopatica, la miastenia grave e l’anemia aplastica.

Non è necessario trovare la propria diagnosi esatta in questo elenco per avviare una raccolta fondi. È possibile raccogliere fondi per esigenze quali:

• Trattamenti e diagnosi – farmaci, visite specialistiche, esami e procedure mediche,
• Riabilitazione e terapie – fisioterapia regolare, terapia della comunicazione e altre forme di sostegno,
• Attrezzature mediche e adattamenti domestici – sedie a rotelle, dispositivi di comunicazione e modifiche che facilitino la vita quotidiana a casa,
• Viaggi e alloggio – trasporto verso centri specialistici, alloggio e spese relative al soggiorno di un accompagnatore,
• Assistenza e spese quotidiane – assistenza a domicilio e spese di sostentamento durante la malattia,
• Ricerca medica – sostegno a organizzazioni e progetti di ricerca incentrati su una particolare malattia rara.

Se tu o una persona a te cara avete bisogno di sostegno finanziario, potete avviare una raccolta fondi e chiedere aiuto alla vostra comunità. Date agli altri l’opportunità di sostenervi – o aiutate una persona a voi cara a ottenere il sostegno di cui ha bisogno.

Finanziare le cure per una malattia rara – Domande frequenti

Trova le risposte alle domande più frequenti sulla raccolta fondi per le cure mediche e il sostegno quotidiano.

Posso raccogliere fondi per il trattamento di una malattia rara su 4fund.com?

Sì. Puoi creare una raccolta fondi per cure, riabilitazione, attrezzature mediche e altre spese relative a una malattia rara. Non sono previste commissioni obbligatorie per la creazione o la gestione di una raccolta fondi, né per la ricezione di donazioni o prelievi.

Posso avviare una raccolta fondi per qualcun altro affetto da una malattia rara?

Sì. Puoi organizzare una raccolta fondi per sostenere un familiare o una persona a te vicina, a condizione che tu soddisfi i requisiti della piattaforma e ottenga il consenso necessario da parte del beneficiario.

Posso raccogliere fondi per una malattia rara che non è menzionata in questo articolo?

Sì. Le malattie descritte in questo articolo sono solo esempi. Puoi creare una raccolta fondi per altre patologie rare e spiegare quale sostegno finanziario è necessario per le cure, la riabilitazione o l’assistenza quotidiana.

È sicuro utilizzare 4fund.com?

Sì. Noi di 4fund.com adottiamo misure per garantire che la raccolta fondi sia sicura e trasparente per tutti. In qualità di fornitore autorizzato di servizi di pagamento, verifichiamo l’identità degli organizzatori ed esaminiamo le raccolte fondi relative a cure mediche. Per verificare una raccolta fondi, richiediamo documenti giustificativi che ne confermino lo scopo. Potremmo inoltre verificare se i fondi raccolti vengono utilizzati come previsto. Queste misure contribuiscono a proteggere i donatori e a rafforzare la fiducia nelle raccolte fondi.

Quali documenti sono necessari per verificare la mia raccolta fondi?

Per le raccolte fondi a scopo medico, potremmo richiedere documenti che confermino la diagnosi, le necessità terapeutiche o le spese correlate, quali cartelle cliniche, piani terapeutici o fatture. I documenti richiesti dipendono dallo scopo della raccolta fondi e dalle esigenze di verifica.

Questo articolo ha solo scopo informativo e non costituisce un parere medico. 4fund.com è una piattaforma di crowdfunding: non forniamo servizi medici né raccomandiamo trattamenti, cliniche o terapie specifiche. Le informazioni sulle raccolte fondi provengono dai loro organizzatori, che ne sono responsabili dell’accuratezza. Consulta sempre un professionista sanitario qualificato in merito a diagnosi e trattamenti.