Nadir hastalıkların tedavisi için nasıl bağış toplanır?

Nadir bir hastalıkla yaşamak, yıllarca sürecek rehabilitasyon, özel tedaviler ve günlük bakım anlamına gelebilir. Birçok hasta ve aileleri için bu ihtiyaçlar, aynı zamanda önemli masraflar da beraberinde getirir. Bağış toplama faaliyetleri, bu masrafların karşılanmasına yardımcı olabilir. Bu kılavuzda, nadir hastalık örnekleri ve bu hastalıklarla yaşayan kişileri desteklemek amacıyla düzenlenen bağış kampanyaları hakkında bilgiler bulacaksınız. Ayrıca, hangi amaçlar için bağış toplayabileceğinizi ve kendiniz ya da yakınınız için bir bağış kampanyası başlatmayı öğreneceksiniz.

Nadir hastalık tedavisi – Temel Bilgiler

• Avrupa Birliği’nde, 10.000 kişiden 5’inden azını etkileyen bir hastalık nadir hastalık olarak kabul edilir.
• Tahminlere göre 8.000 farklı nadir hastalık bulunmaktadır.
• AB’de yaklaşık 36 milyon kişi nadir bir hastalıkla yaşamaktadır.
• Bilinen nadir hastalıkların yaklaşık %95'i için hâlâ onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır.
• Bazı nadir hastalık tedavilerinin yıllık maliyeti 1 milyon avronun üzerine çıkabilir – 4fund.com'da kullanıcılar, zorunlu bağış toplama ücretleri ödemeden tedavi için fon toplayabilir.

Nadir hastalık nedir

Nadir hastalık, Avrupa Birliği'nde 10.000 kişiden 5'inden azını etkileyen bir durumdur. Her bir hastalık nispeten az sayıda kişiyi etkilese de, nadir hastalıklar toplu olarak milyonlarca Avrupalıyı etkilemektedir ve genetik, nörolojik, otoimmün, metabolik ve onkolojik durumları içermektedir.

Nadir bir hastalıkla yaşayan kişiler için tanı, uzman bakım ve tedaviye erişim zor olabilir. Tıbbi bakım, rehabilitasyon, ekipman ve uzman merkezlere seyahat masrafları da önemli maliyetler yaratabilir; bu nedenle bazı hastalar ve aileleri ek destek için bağış kampanyalarına başvurur.

Aşağıda, bağış toplama yoluyla desteklenebilecek nadir genetik hastalıkların bir listesinisunuyoruz .

Nadir genetik hastalıklar

Nadir hastalıkların yaklaşık %80’i genetik kökenlidir. Bu hastalıklar farklı organ ve sistemleri etkileyebilir; belirtileri ve ciddiyet derecesi kişiden kişiye büyük farklılıklar gösterebilir.

Usher sendromu

Usher sendromu, işitme kaybına ve ilerleyici görme kaybına neden olan nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Bazı türleri dengeyi de etkiler; bu da oturmayı veya yürümeyi öğrenmeyi zorlaştırabilir.

Emma’nın teşhisinden ilham alan vaftiz babası William ve Lara, Usher sendromu tip 1B ile ilgili araştırmaları ve gelecekteki tedavilerin geliştirilmesini desteklemek amacıyla bir bağış kampanyası başlattı. Kampanya, 10.000 avronun üzerinde bağış toplayarak hedefine şimdiden ulaştı.

Andersen hastalığı

Glikojen depo hastalığı tip IV (GSD IV) olarak da bilinen Andersen hastalığı, hücrelerde anormal şekilde oluşmuş glikojenin birikmesine neden olan nadir görülen kalıtsal bir metabolik bozukluktur. Belirtiler ve ciddiyet, hastalığın farklı türlerine göre değişiklik gösterse de, bu hastalık karaciğere ve kaslara zarar verebilir.

Julia’nın annesi Szilvia, kızının hareketlerini kısıtlayan eklem kontraktürlerini gidermek amacıyla Barselona’da yapılacak bir işlem için bir bağış kampanyası başlattı.

Prader–Willi sendromu (PWS)

Prader-Willi sendromu (PWS), gelişimi, kas tonusunu, büyümeyi ve iştahı etkileyen nadir görülen bir genetik hastalıktır. Bebekler genellikle beslenme güçlüğü yaşarken, çocukluk döneminde ise sürekli açlık hissi ortaya çıkar ve bu durum gıda alımını zorlaştırabilir.

Vedran ve ailesi, hem PWS hem de kalpainopati hastası olan kızları için düzenledikleri bağış kampanyası aracılığıyla şimdiden 20.000 avrodan fazla para topladı.

Angelman sendromu

Angelman sendromu, sinir sistemini etkileyen, gelişimsel gecikmelere, ciddi konuşma güçlüklerine ve hareket ile denge sorunlarına neden olan nadir görülen bir genetik hastalıktır. Bu hastalığa sahip birçok kişi ayrıca nöbetler ve uyku sorunları yaşar.

Florijan müziği, kitapları ve başkalarıyla vakit geçirmeyi sever. Onun için düzenlenen bağış kampanyası, ailesinin büyük ölçüde özel olarak karşıladığı düzenli tedavilerin masraflarını karşılamaya yardımcı olarak, onun gelişimini ve günlük yaşamını desteklemektedir.

Spinal musküler atrofi (SMA)

Spinal musküler atrofi (SMA), hareketi kontrol eden sinir hücrelerinin kaybının kas güçsüzlüğüne ve kas erimesine yol açtığı nadir görülen bir genetik hastalıktır. Türüne ve ciddiyetine bağlı olarak yutma ve nefes almayı da etkileyebilir.

SMA tip 1 hastası olan Ștefan, bebekken gen tedavisi görmüş olsa da halen devam eden rehabilitasyona ihtiyaç duymaktadır. Ailesi, düzenli fizyoterapi ve uzman rehabilitasyon seansları için bağış topluyor.

YWHAG

YWHAG, sinir sisteminin gelişimini ve işleyişini etkileyen son derece nadir görülen bir genetik bozukluktur. Diğer semptomların yanı sıra epilepsiye, gelişimsel gecikmelere, konuşma ve bağımsız hareket etme güçlüklerine neden olabilir. YWHAG Araştırma Vakfı’na göre, dünya çapında YWHAG gen mutasyonu olan 63 doğrulanmış vaka resmi olarak kaydedilmiştir; bunların 25’i Avrupa’dadır.

Bugün, Rafael Yunanistan’da YWHAG teşhisi konmuş tek çocuktur .

“Teşhise giden yol çok uzundu. Yunanistan’da daha önce danıştığımız doktorların hiçbiri YWHAG’ı gerçekten tanımıyordu. Bugün bile bu hastalık ülkemizde son derece az bilinmektedir,” diyor Rafael’in annesi.

Annesi, hem YWHAG ile ilgili araştırmaları hem de oğlunun bu hastalıkla ilgili günlük ihtiyaçlarını desteklemek amacıyla bir bağış kampanyası başlattı.

Nadir otoimmün hastalıklar

Nadir otoimmün hastalıklar, bağışıklık sisteminin vücudun kendi dokularına yanlışlıkla saldırmasıyla ortaya çıkar. Hastalığın türüne bağlı olarak sinir sistemi, kan damarları, akciğerler, böbrekler veya diğer organları etkileyebilir.

Polianjitisli granülomatoz (GPA)

Eskiden Wegener granülomatozu olarak bilinen granülomatoz ile poliangiit (GPA), kan damarlarında iltihaplanmaya neden olan nadir bir otoimmün hastalıktır. Bu hastalık, özellikle solunum yolu ve böbrekler olmak üzere birçok organı etkileyebilir.

Anastasia, ergenlik döneminde GPA teşhisi aldı. Bağış kampanyası, poliangiitli granülomatoz tedavisi ve hastalığı süresince günlük ihtiyaçlarını karşılamak amacıyla başlatıldı.

Guillain–Barré sendromu (GBS)

Guillain–Barré sendromu (GBS), bağışıklık sisteminin periferik sinirlere saldırdığı nadir görülen bir otoimmün nörolojik hastalıktır. Hızla ilerleyen kas güçsüzlüğüne ve ağır vakalarda felce ve solunum sorunlarına neden olabilir.

GBS, Fabio'nun bağımsız olarak hareket etmesini, konuşmasını veya nefes almasını imkansız hale getirdi. Onun için başlatılan bağış kampanyası, başlangıçtaki 14.000 € hedefini aşarak şimdiden 18.000 €'dan fazla bağış topladı. Bu fonlar, Fabio'nun çalışamadığı süre boyunca uzun süreli iyileşme sürecini ve günlük yaşam masraflarını desteklemek için kullanılacak.

Nadir görülen nörolojik hastalıklar

Nadir görülen nörolojik hastalıklar beyni, omuriliği, sinirleri veya kasları etkiler ve hareket, iletişim, gelişim veya diğer günlük işlevlerde sorunlara yol açabilir.

Amyotrofik lateral skleroz (ALS)

Amyotrofik lateral skleroz (ALS), istemli kas hareketlerinden sorumlu sinir hücrelerine zarar veren, nadir görülen ve ilerleyici bir nörolojik hastalıktır. Zamanla yürüme, konuşma, yutma ve nefes almayı etkileyebilir.

Kasia’nın bağış kampanyası, merdiven asansörü, ev uyarlamaları, göz izleme iletişim ekipmanı, sürekli sağlık hizmetleri, fizyoterapi ve rehabilitasyon masraflarını karşılamak amacıyla başlatılmıştır.

West sendromu

West sendromu, bebeklik döneminde başlayan ve epileptik spazmlar, anormal EEG aktivitesi ile gelişimsel yavaşlama veya gerileme ile karakterize, nadir görülen bir epilepsi sendromudur. Bu sendromun, yapısal beyin anormallikleri ve genetik durumlar dahil olmak üzere farklı altta yatan nedenleri olabilir.

Emili, West sendromunun yanı sıra doğum öncesi geçirdiği bir inme sonucu serebral palsi ile yaşamaktadır. Onun için başlatılan bağış kampanyası, planlanan tedavi programı ve yoğun rehabilitasyon masraflarını karşılamak amacıyla oluşturulmuştur.

Yenidoğan hipoksik-iskemik ensefalopati (HIE)

Yenidoğan hipoksik-iskemik ensefalopati (HIE), doğum sırasında bebeğin beynine giden oksijen ve kan akışının azalması sonucu ortaya çıkan ciddi bir durumdur. Bu durum, beyin hasarına ve uzun vadeli gelişimsel zorluklara yol açabilir.

Gloria’ya doğumdan sonra HIE ve şiddetli hipotoni teşhisi konuldu. Ailesinin başlattığı bağış kampanyası, tedavi, terapiler ve devam eden özel bakım masraflarını karşılamaya yardımcı oluyor.

Nadir görülen kanserler

Nadir kanserler, her yıl 100.000 kişide 6'dan az kişide teşhis edilen kötü huylu hastalıklardır. Bu kanserler, tüm yeni kanser teşhislerinin yaklaşık %20-25'ini oluşturur.

Berrak hücreli sarkom

Berrak hücreli sarkom, nadir görülen bir yumuşak doku kanseri türüdür. En sık kollarda veya bacaklarda gelişir, ancak gastrointestinal sistem dahil olmak üzere vücudun diğer bölgelerinde de ortaya çıkabilir.

Berrak hücreli sarkom karaciğerine yayıldıktan sonra Dimitris, Atina’da acil uzman cerrahi müdahalesinin masraflarını karşılamak için bir bağış kampanyası başlattı.

Akut miyeloid lösemi (AML)

Akut miyeloid lösemi (AML), anormal miyeloid hücrelerin hızla çoğaldığı ve normal kan hücresi üretimini engellediği, nadir görülen bir kan ve kemik iliği kanseridir.

Ágoston, henüz 3,5 aylıkken AML teşhisi aldı. Ailesi, ABD’deki hastane tedavisinin masraflarını karşılamak için bir bağış kampanyası başlattı.

Nadir hastalık tedavisi için nasıl fon sağlanır?

Yukarıdaki durumlar ve hikayeler, insanların yaşadığı binlerce nadir hastalıktan sadece birkaç örnektir. Diğer nadir hastalıklar arasında Duchenne kas distrofisi (DMD), Rett sendromu, kauda ekina sendromu (CES), serviko-torasik nöroblastom, sistemik skleroz, kalpainopati, idiyopatik pulmoner fibroz, miyastenia gravis ve aplastik anemi sayılabilir.

Bağış kampanyası başlatmak için bu listede tam teşhisinizin yer alması gerekmez. Aşağıdaki gibi ihtiyaçlar için bağış toplayabilirsiniz:

• Tedavi ve teşhis – ilaçlar, uzman konsültasyonları, testler ve tıbbi işlemler,
• Rehabilitasyon ve tedaviler – düzenli fizyoterapi, iletişim terapisi ve diğer destek türleri,
• Tıbbi ekipman ve ev uyarlamaları – tekerlekli sandalyeler, iletişim cihazları ve evde günlük yaşamı kolaylaştıran değişiklikler,
• Seyahat ve konaklama – uzman merkezlerine ulaşım, konaklama ve bakım veren kişinin kalış masrafları,
• Bakım ve günlük giderler – evde bakım desteği ve hastalık süresince yaşam masrafları,
• Tıbbi araştırma – belirli bir nadir hastalığa odaklanan kuruluşları ve araştırma projelerini destekleme.

Siz veya yakınınızdan birinin maddi desteğe ihtiyacı varsa, bir bağış kampanyası başlatabilir ve çevrenizden yardım isteyebilirsiniz. Başkalarına sizi destekleme fırsatı verin – ya da değer verdiğiniz birinin ihtiyaç duyduğu desteği almasına yardımcı olun.

Nadir bir hastalığın tedavisi için fon toplama – SSS

Tıbbi bakım ve günlük destek için bağış toplama konusunda sık sorulan soruların yanıtlarını bulun.

4fund.com'da nadir hastalık tedavisi için bağış kampanyası düzenleyebilir miyim?

Evet. Tedavi, rehabilitasyon, tıbbi ekipman ve nadir görülen bir hastalıkla ilgili diğer masraflar için bir bağış kampanyası oluşturabilirsiniz. Bağış kampanyası oluşturmak veya yürütmek, bağış almak veya para çekmek için zorunlu bir ücret yoktur.

Nadir bir hastalığı olan başka biri için bağış kampanyası başlatabilir miyim?

Evet. Platformun gerekliliklerini karşıladığınız ve yararlanıcıdan gerekli onayları aldığınız takdirde, bir aile üyenizi veya size yakın birini desteklemek için bir bağış kampanyası düzenleyebilirsiniz.

Bu makalede bahsedilmeyen bir nadir hastalık için bağış toplayabilir miyim?

Evet. Bu makalede açıklanan hastalıklar yalnızca örnektir. Diğer nadir hastalıklar için de bağış kampanyası oluşturabilir ve tedavi, rehabilitasyon veya günlük bakım için ne tür bir maddi desteğe ihtiyaç duyulduğunu açıklayabilirsiniz.

4fund.com'u kullanmak güvenli mi?

Evet. 4fund.com'da, bağış toplama sürecini herkes için güvenli ve şeffaf hale getirmek için gerekli önlemleri alıyoruz. Lisanslı bir ödeme hizmetleri sağlayıcısı olarak, organizatörlerin kimliklerini doğrular ve tıbbi tedavi ile ilgili bağış kampanyalarını inceleriz. Bir bağış kampanyasını doğrulamak için, kampanyanın amacını teyit eden destekleyici belgeler talep ederiz. Ayrıca, toplanan fonların amaçlandığı şekilde kullanılıp kullanılmadığını da kontrol edebiliriz. Bu önlemler, bağışçıları korumaya ve bağış kampanyalarına olan güveni artırmaya yardımcı olur.

Bağış kampanyamı doğrulamak için hangi belgeler gereklidir?

Tıbbi bağış kampanyaları için, tıbbi kayıtlar, tedavi planları veya faturalar gibi tanı, tedavi ihtiyaçlarını veya ilgili masrafları doğrulayan belgeler talep edebiliriz. Gerekli belgeler, bağış kampanyasının amacına ve doğrulama ihtiyaçlarına bağlıdır.

Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. 4fund.com bir kitle fonlama platformudur; tıbbi hizmet sunmaz veya belirli tedaviler, klinikler ya da terapiler önermez. Kampanyalarla ilgili bilgiler, bilgilerin doğruluğundan sorumlu olan kampanya düzenleyicilerinden alınır. Teşhis ve tedavi konusunda daima nitelikli bir sağlık uzmanına danışın.