Ako získať finančné prostriedky na liečbu zriedkavých ochorení

Život so zriedkavým ochorením môže znamenať roky rehabilitácie, špecializovaných terapií a každodennej starostlivosti. Pre mnohých pacientov a ich rodiny sú s týmito potrebami spojené aj značné náklady. Zbierka finančných prostriedkov môže pomôcť tieto náklady pokryť. V tejto príručke nájdete príklady zriedkavých ochorení a zbierok zorganizovaných na podporu ľudí, ktorí s nimi žijú. Dozviete sa tiež, na čo môžete zbierať peniaze a ako začať zbierku pre seba alebo pre niekoho blízkeho.

Liečba zriedkavých ochorení – kľúčové fakty

• V Európskej únii sa choroba považuje za zriedkavú, ak postihuje menej ako 5 z 10 000 ľudí.
• Odhaduje sa, že existuje 8 000 rôznych zriedkavých ochorení.
• V EÚ žije približne 36 miliónov ľudí so zriedkavým ochorením.
• Približne 95 % známych zriedkavých ochorení stále nemá schválenú liečbu.
• Niektoré liečby zriedkavých ochorení môžu stáť viac ako 1 milión eur ročne – na stránke 4fund.com môžu ľudia zbierať finančné prostriedky na liečbu bez povinných poplatkov za zbierku.

Čo je to zriedkavé ochorenie

Zriedkavá choroba je ochorenie, ktoré postihuje menej ako 5 z 10 000 ľudí v Európskej únii. Hoci každá jednotlivá choroba postihuje relatívne malý počet ľudí, zriedkavé choroby spolu postihujú milióny Európanov a zahŕňajú genetické, neurologické, autoimunitné, metabolické a onkologické ochorenia.

Pre ľudí žijúcich so zriedkavým ochorením môže byť prístup k diagnostike, špecializovanej starostlivosti a liečbe náročný. Zdravotná starostlivosť, rehabilitácia, vybavenie a cestovanie do špecializovaných centier môžu tiež spôsobiť značné náklady – preto sa niektorí pacienti a ich rodiny obracajú na zbierky s cieľom získať dodatočnú podporu.

Nižšie uvádzame zoznam zriedkavých genetických ochorení, ktoré je možné podporiť prostredníctvom zbierok.

Zriedkavé genetické ochorenia

Približne 80 % zriedkavých ochorení má genetický pôvod. Môžu postihovať rôzne orgány a systémy a ich príznaky a závažnosť sa môžu u jednotlivých osôb výrazne líšiť.

Usherov syndróm

Usherov syndróm je zriedkavé dedičné ochorenie, ktoré spôsobuje stratu sluchu a postupnú stratu zraku. Niektoré typy ovplyvňujú aj rovnováhu, čo môže sťažiť naučenie sa sedieť alebo chodiť.

Inšpirovaní Emminou diagnózou jej krstný otec William a Lara spustili zbierku na podporu výskumu Usherovho syndrómu typu 1B a vývoja budúcich liečebných metód. Kampaň už dosiahla svoj cieľ a vyzbierala viac ako 10 000 €.

Andersenova choroba

Andersenova choroba, známa aj ako glykogénová choroba typu IV (GSD IV), je zriedkavá dedičná metabolická porucha, pri ktorej sa v bunkách hromadí abnormálne vytvorený glykogén. Môže poškodiť pečeň a svaly, hoci príznaky a závažnosť sa líšia v závislosti od jednotlivých foriem.

Juliina matka Szilvia zorganizovala zbierku na zákrok v Barcelone, ktorého cieľom je riešiť kontraktúry kĺbov jej dcéry, ktoré obmedzujú jej pohyb.

Prader–Williho syndróm (PWS)

Prader-Williho syndróm (PWS) je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré ovplyvňuje vývoj, svalový tonus, rast a chuť do jedla. Dojčatá často majú ťažkosti s kŕmením, zatiaľ čo v detstve sa zvyčajne vyvíja neustály pocit hladu, čo môže sťažiť riadenie príjmu potravy.

Vedran a jeho rodina už prostredníctvom zbierky vyzbierali viac ako 20 000 eur pre svoju dcéru, ktorá trpí PWS aj kalpainopatiou.

Angelmanov syndróm

Angelmanov syndróm je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré ovplyvňuje nervový systém a spôsobuje oneskorenie vývoja, výrazné poruchy reči a problémy s pohybom a rovnováhou. Mnoho ľudí s týmto ochorením trpí aj záchvatmi a poruchami spánku.

Florijan miluje hudbu, knihy a trávenie času s ostatnými. Jeho zbierka pomáha pokryť náklady na pravidelné terapie, ktoré jeho rodina z veľkej časti hradí súkromne, a podporuje tak jeho vývoj a každodenné fungovanie.

Spinálna svalová atrofia (SMA)

Spinálna svalová atrofia (SMA) je zriedkavé genetické ochorenie, pri ktorom strata nervových buniek ovládajúcich pohyb vedie k svalovej slabosti a atrofii. V závislosti od typu a závažnosti môže ovplyvňovať aj prehĺtanie a dýchanie.

Ștefan, ktorý trpí SMA typu 1, podstúpil ako bábätko génovú terapiu, ale stále potrebuje pravidelnú rehabilitáciu. Jeho rodina zbiera peniaze na pravidelnú fyzioterapiu a špecializované rehabilitačné sedenia.

YWHAG

YWHAG je mimoriadne zriedkavé genetické ochorenie, ktoré ovplyvňuje vývoj a fungovanie nervového systému. Okrem iných príznakov môže spôsobiť epilepsiu, oneskorenie vývoja a ťažkosti s rečou a samostatným pohybom. Podľa YWHAG Research Foundation bolo celosvetovo oficiálne zaregistrovaných 63 potvrdených prípadov ľudí s génovou mutáciou YWHAG, z toho 25 v Európe.

V súčasnosti je Rafael jediným dieťaťom v Grécku, u ktorého bola diagnostikovaná YWHAG.

„Cesta k diagnóze bola veľmi dlhá. V Grécku nebol žiadny z lekárov, s ktorými sme sa predtým poradili, s YWHAG skutočne oboznámený. Aj dnes je toto ochorenie v našej krajine mimoriadne málo známe,“ hovorí Rafaelova matka.

Jeho matka spustila zbierku na podporu výskumu YWHAG aj na pokrytie každodenných potrieb svojho syna súvisiacich s týmto ochorením.

Zriedkavé autoimunitné ochorenia

Zriedkavé autoimunitné ochorenia vznikajú vtedy, keď imunitný systém omylom napáda vlastné tkanivá organizmu. V závislosti od ochorenia môžu postihovať nervový systém, krvné cievy, pľúca, obličky alebo iné orgány.

Granulomatóza s polyangiitídou (GPA)

Granulomatóza s polyangiitídou (GPA), v minulosti známa ako Wegenerova granulomatóza, je zriedkavé autoimunitné ochorenie, ktoré spôsobuje zápal ciev. Môže postihovať viacero orgánov, najmä dýchacie cesty a obličky.

Anastasii bola v dospievaní diagnostikovaná GPA. Jej zbierka bola zriadená na liečbu granulomatózy s polyangiitídou a na pokrytie každodenných potrieb počas jej ochorenia.

Guillain–Barrého syndróm (GBS)

Guillain–Barrého syndróm (GBS) je zriedkavé autoimunitné neurologické ochorenie, pri ktorom imunitný systém napáda periférne nervy. Môže spôsobiť rýchlo postupujúcu svalovú slabosť a v závažných prípadoch paralýzu a problémy s dýchaním.

GBS spôsobil, že Fabio sa nedokáže samostatne hýbať, rozprávať ani dýchať. V rámci jeho zbierky sa už vyzbieralo viac ako 18 000 €, čo prekročilo pôvodný cieľ 14 000 €. Prostriedky slúžia na financovanie jeho dlhodobej rekonvalescencie a nákladov na každodenný život, kým nie je schopný pracovať.

Zriedkavé neurologické ochorenia

Zriedkavé neurologické ochorenia postihujú mozog, miechu, nervy alebo svaly a môžu viesť k problémom s pohybom, komunikáciou, vývojom alebo inými každodennými funkciami.

Amyotrofická laterálna skleróza (ALS)

Amyotrofická laterálna skleróza (ALS) je zriedkavé, progresívne neurologické ochorenie, ktoré poškodzuje nervové bunky zodpovedné za vôľové svalové pohyby. Postupom času môže ovplyvniť chôdzu, reč, prehĺtanie a dýchanie.

Kasia spustila zbierku s cieľom pomôcť financovať schodiskový výťah, úpravy v domácnosti, komunikačné zariadenie s sledovaním pohybu očí, priebežnú zdravotnú starostlivosť, fyzioterapiu a rehabilitáciu.

Westov syndróm

Westov syndróm je zriedkavý epileptický syndróm, ktorý sa začína v dojčenskom veku a vyznačuje sa epileptickými kŕčmi, abnormálnou aktivitou na EEG a spomalením alebo regresiou vývoja. Môže mať rôzne príčiny, vrátane štrukturálnych abnormalít mozgu a genetických porúch.

Emili trpí Westovým syndrómom, ako aj detskou mozgovou obrnou v dôsledku prenatálnej mozgovej príhody. Jej zbierka bola zriadená s cieľom pomôcť pokryť náklady na plánovaný liečebný program a intenzívnu rehabilitáciu.

Neonatálna hypoxicko-ischemická encefalopatia (HIE)

Neonatálna hypoxicko-ischemická encefalopatia (HIE) je závažné ochorenie spôsobené zníženým prísunom kyslíka a krvi do mozgu dieťaťa v období okolo narodenia. Môže viesť k poškodeniu mozgu a dlhodobým vývojovým ťažkostiam.

Glorii bola po narodení diagnostikovaná HIE a ťažká hypotónia. Zbierka jej rodiny pomáha pokryť náklady na liečbu, terapie a priebežnú špecializovanú starostlivosť.

Zriedkavé druhy rakoviny

Zriedkavé druhy rakoviny sú malígne ochorenia, ktoré sú každoročne diagnostikované u menej ako 6 ľudí na 100 000 obyvateľov. Spolu tvoria približne 20–25 % všetkých nových diagnóz rakoviny.

Sarkóm s jasnými bunkami

Sarkóm s jasnými bunkami je zriedkavý typ rakoviny mäkkých tkanív. Najčastejšie sa vyvíja na rukách alebo nohách, ale môže sa vyskytnúť aj v iných častiach tela, vrátane gastrointestinálneho traktu.

Potom, čo sa jasnobunkový sarkóm rozšíril do pečene, Dimitris začal zbierku na pokrytie nákladov na urgentný špecializovaný chirurgický zákrok v Aténach.

Akútna myeloidná leukémia (AML)

Akútna myeloidná leukémia (AML) je zriedkavý typ rakoviny krvi a kostnej drene, pri ktorom sa abnormálne myeloidné bunky rýchlo množia a narúšajú normálnu produkciu krvných buniek.

Ágostonovi bola diagnostikovaná AML, keď mal len 3,5 mesiaca. Jeho rodina zorganizovala zbierku na pokrytie nákladov na nemocničnú liečbu v Spojených štátoch.

Ako získať finančné prostriedky na liečbu zriedkavých ochorení

Vyššie uvedené ochorenia a príbehy sú len niekoľkými príkladmi z tisícov zriedkavých ochorení, s ktorými ľudia žijú. Medzi ďalšie zriedkavé ochorenia patria Duchennova svalová dystrofia (DMD), Rettov syndróm, syndróm cauda equina (CES), cervikotorakálny neuroblastóm, systémová skleróza, kalpainopatia, idiopatická pľúcna fibróza, myasthenia gravis a aplastická anémia.

Na začatie zbierky nemusíte nájsť svoju presnú diagnózu v tomto zozname. Môžete zbierať peniaze na potreby, ako sú:

• Liečba a diagnostika – lieky, konzultácie so špecialistami, vyšetrenia a lekárske zákroky,
• Rehabilitácia a terapie – pravidelná fyzioterapia, komunikačná terapia a iné formy podpory,
• Zdravotnícke vybavenie a úpravy v domácnosti – invalidné vozíky, komunikačné zariadenia a úpravy, ktoré uľahčujú každodenný život doma,
• Cestovanie a ubytovanie – doprava do špecializovaných centier, ubytovanie a náklady súvisiace s pobytom opatrovateľa,
• Starostlivosť a bežné výdavky – pomoc v domácnosti a náklady na živobytie počas choroby,
• Lekársky výskum – podpora organizácií a výskumných projektov zameraných na konkrétne zriedkavé ochorenie.

Ak vy alebo niekto z vašich blízkych potrebujete finančnú podporu, môžete spustiť zbierku a požiadať svoju komunitu o pomoc. Dajte ostatným príležitosť podporiť vás – alebo pomôžte niekomu, na kom vám záleží, získať potrebnú podporu.

Financovanie liečby zriedkavých ochorení – Často kladené otázky

Nájdite odpovede na bežné otázky týkajúce sa zbierania finančných prostriedkov na zdravotnú starostlivosť a každodennú podporu.

Môžem na stránke 4fund.com zbierať finančné prostriedky na liečbu zriedkavých ochorení?

Áno. Môžete vytvoriť zbierku na liečbu, rehabilitáciu, zdravotnícke vybavenie a iné výdavky súvisiace so zriedkavým ochorením. Za vytvorenie alebo prevádzku zbierky, prijímanie darov či výbery neplatia žiadne povinné poplatky.

Môžem spustiť zbierku pre niekoho iného, kto trpí zriedkavou chorobou?

Áno. Môžete zorganizovať zbierku na podporu člena rodiny alebo blízkej osoby, ak splníte požiadavky platformy a získate potrebný súhlas od príjemcu.

Môžem zbierať finančné prostriedky na liečbu zriedkavého ochorenia, ktoré nie je uvedené v tomto článku?

Áno. Ochorenia opísané v tomto článku sú len príkladmi. Môžete vytvoriť zbierku na iné zriedkavé ochorenia a vysvetliť, aká finančná podpora je potrebná na liečbu, rehabilitáciu alebo každodennú starostlivosť.

Je používanie stránky 4fund.com bezpečné?

Áno. Na 4fund.com prijímame opatrenia, aby bola zbierka finančných prostriedkov pre všetkých bezpečná a transparentná. Ako licencovaný poskytovateľ platobných služieb overujeme totožnosť organizátorov a kontrolujeme zbierky súvisiace s lekárskou liečbou. Na overenie zbierky vyžadujeme podporné dokumenty potvrdzujúce jej účel. Môžeme tiež skontrolovať, či sú vyzbierané prostriedky použité podľa určenia. Tieto opatrenia pomáhajú chrániť darcov a budovať dôveru v zbierky.

Aké dokumenty sú potrebné na overenie mojej zbierky?

V prípade zbierok na liečbu môžeme požiadať o dokumenty potvrdzujúce diagnózu, potrebu liečby alebo súvisiace výdavky, ako sú zdravotné záznamy, liečebné plány alebo faktúry. Požadované dokumenty závisia od účelu zbierky a potrieb overenia.

Tento článok slúži iba na informačné účely a nepredstavuje lekárske poradenstvo. 4fund.com je crowdfundingová platforma – neposkytujeme zdravotné služby ani neodporúčame konkrétne liečby, kliniky alebo terapie. Informácie o zbierkach pochádzajú od ich organizátorov, ktorí sú zodpovední za ich správnosť. Ohľadom diagnózy a liečby sa vždy poraďte s kvalifikovaným zdravotníckym pracovníkom.