Kako prikupiti novac za liječenje rijetkih bolesti

Život s rijetkom bolešću može značiti godine rehabilitacije, specijaliziranih terapija i svakodnevne njege. Za mnoge pacijente i njihove obitelji, te potrebe također dolaze sa značajnim troškovima. Prikupljanje sredstava može pomoći u njihovom pokrivanju. U ovom vodiču pronaći ćete primjere rijetkih bolesti i prikupljanja sredstava osmišljenih za podršku ljudima koji s njima žive. Također ćete saznati za što možete prikupiti novac i kako pokrenuti prikupljanje sredstava za sebe ili nekoga vama bliskog.

Liječenje rijetkih bolesti – ključne činjenice

• U Europskoj uniji bolest se smatra rijetkom kada pogađa manje od 5 na 10 000 ljudi.
• Procjenjuje se da postoji 8000 različitih rijetkih bolesti.
• Oko 36 milijuna ljudi u EU živi s rijetkom bolešću.
• Oko 95% poznatih rijetkih bolesti još uvijek nema odobreni tretman.
• Liječenje nekih rijetkih bolesti može koštati više od milijun eura godišnje – na 4fund.com ljudi mogu prikupljati sredstva za liječenje bez obveznih naknada za prikupljanje sredstava.

Što je rijetka bolest

Rijetka bolest je stanje koje pogađa manje od 5 na 10 000 ljudi u Europskoj uniji. Iako svaka pojedinačna bolest pogađa relativno mali broj ljudi, rijetke bolesti zajedno pogađaju milijune Europljana i uključuju genetska, neurološka, autoimuna, metabolička i onkološka stanja.

Za osobe koje žive s rijetkom bolešću, pristup dijagnozi, specijaliziranoj skrbi i liječenju može biti izazovan. Medicinska skrb, rehabilitacija, oprema i putovanja u specijalizirane centre također mogu stvoriti značajne troškove – zbog čega se neki pacijenti i njihove obitelji okreću prikupljanju sredstava za dodatnu podršku.

U nastavku donosimo popis rijetkih genetskih bolesti koje se mogu podržati prikupljanjem sredstava.

Rijetke genetske bolesti

Oko 80% rijetkih bolesti ima genetsko podrijetlo. Mogu utjecati na različite organe i sustave, a njihovi simptomi i težina mogu se uvelike razlikovati od osobe do osobe.

Usherov sindrom

Usherov sindrom je rijetko nasljedno stanje koje uzrokuje gubitak sluha i progresivni gubitak vida. Neke vrste također utječu na ravnotežu, što može otežati učenje sjedenja ili hodanja.

Inspirirani Emminom dijagnozom, njezin kum William i Lara pokrenuli su prikupljanje sredstava za potporu istraživanju Usherovog sindroma tipa 1B i razvoju budućih tretmana. Kampanja je već ostvarila svoj cilj prikupljanja sredstava, prikupivši više od 10.000 eura .

Andersenova bolest

Andersenova bolest, poznata i kao bolest skladištenja glikogena tipa IV (GSD IV), rijedak je nasljedni metabolički poremećaj u kojem se abnormalno stvoreni glikogen nakuplja u stanicama. Može oštetiti jetru i mišiće, iako se simptomi i težina razlikuju ovisno o njezinim različitim oblicima.

Julijina majka, Szilvia, organizirala je prikupljanje sredstava za postupak u Barceloni namijenjen rješavanju kontraktura zglobova njezine kćeri, koje joj ograničavaju kretanje.

Prader-Willijev sindrom (PWS)

Prader-Willijev sindrom (PWS) je rijetko genetsko stanje koje utječe na razvoj, mišićni tonus, rast i apetit. Bebe često imaju poteškoća s hranjenjem, dok se uporna glad obično razvija tijekom djetinjstva i može otežati unos hrane.

Vedran i njegova obitelj već su prikupili preko 20.000 eura putem prikupljanja sredstava za svoju kćer, koja ima i PWS i kalpainopatiju.

Angelmanov sindrom

Angelmanov sindrom je rijetko genetsko stanje koje utječe na živčani sustav, uzrokujući razvojna kašnjenja, značajne poteškoće u govoru te probleme s kretanjem i ravnotežom. Mnogi ljudi s ovim stanjem također doživljavaju napadaje i poteškoće sa spavanjem.

Florijan voli glazbu, knjige i provoditi vrijeme s drugima. Njegova prikupljanje sredstava pomaže u pokrivanju redovitih terapija koje njegova obitelj uglavnom privatno plaća, podržavajući njegov razvoj i svakodnevno funkcioniranje.

Spinalna mišićna atrofija (SMA)

Spinalna mišićna atrofija (SMA) je rijetko genetsko stanje u kojem gubitak živčanih stanica koje kontroliraju kretanje dovodi do slabosti i propadanja mišića. Ovisno o vrsti i težini, može utjecati i na gutanje i disanje.

Ștefan, koji ima SMA tip 1, primio je gensku terapiju kao beba, ali i dalje treba kontinuiranu rehabilitaciju. Njegova obitelj prikuplja novac za redovitu fizioterapiju i specijalizirane rehabilitacijske seanse.

YWHAG

YWHAG je iznimno rijedak genetski poremećaj koji utječe na razvoj i funkcioniranje živčanog sustava. Može uzrokovati, između ostalih simptoma, epilepsiju, zastoje u razvoju te poteškoće s govorom i samostalnim kretanjem. Prema Zakladi za istraživanje YWHAG, službeno je registrirano 63 potvrđena slučaja osoba s mutacijom gena YWHAG diljem svijeta, uključujući 25 u Europi.

Danas je Rafael jedino dijete u Grčkoj kojem je dijagnosticiran YWHAG.

„Put do dijagnoze bio je jako dug. U Grčkoj, nijedan od liječnika s kojima smo se prethodno konzultirali nije bio stvarno upoznat s YWHAG-om. Čak i danas, stanje je izuzetno malo poznato u našoj zemlji“, kaže Rafaelova majka.

Njegova majka pokrenula je prikupljanje sredstava kako bi podržala istraživanje YWHAG-a i svakodnevne potrebe svog sina povezane s tim stanjem.

Rijetke autoimune bolesti

Rijetke autoimune bolesti nastaju kada imunološki sustav pogrešno napadne vlastita tkiva tijela. Ovisno o stanju, mogu utjecati na živčani sustav, krvne žile, pluća, bubrege ili druge organe.

Granulomatoza s poliangiitisom (GPA)

Granulomatoza s poliangiitisom (GPA), ranije poznata kao Wegenerova granulomatoza, rijetka je autoimuna bolest koja uzrokuje upalu krvnih žila. Može zahvatiti nekoliko organa, posebno dišne putove i bubrege.

Anastasiji je u tinejdžerskim godinama dijagnosticiran prosjek ocjena. Njezina akcija prikupljanja sredstava osmišljena je za liječenje granulomatoze s poliangiitisom i svakodnevne potrebe tijekom bolesti.

Guillain-Barréov sindrom (GBS)

Guillain-Barréov sindrom (GBS) je rijedak autoimuni neurološki poremećaj kod kojeg imunološki sustav napada periferne živce. Može uzrokovati brzo progresivnu mišićnu slabost, a u težim slučajevima paralizu i probleme s disanjem.

Zbog GBS-a Fabio se više ne može kretati, govoriti ili samostalno disati. Prikupljanjem sredstava već je prikupljeno više od 18.000 eura , što je premašilo izvorni cilj od 14.000 eura. Sredstva podržavaju njegov dugi oporavak i svakodnevne troškove života dok ne može raditi.

Rijetke neurološke bolesti

Rijetke neurološke bolesti utječu na mozak, leđnu moždinu, živce ili mišiće i mogu dovesti do problema s kretanjem, komunikacijom, razvojem ili drugim svakodnevnim funkcijama.

Amiotrofična lateralna skleroza (ALS)

Amiotrofična lateralna skleroza (ALS) je rijetka, progresivna neurološka bolest koja oštećuje živčane stanice odgovorne za voljne pokrete mišića. S vremenom može utjecati na hodanje, govor, gutanje i disanje.

Kasijina akcija prikupljanja sredstava osmišljena je kako bi se pomoglo u financiranju dizala za stepenice, adaptacije doma, komunikacijske opreme za praćenje pogleda, kontinuirane zdravstvene skrbi, fizioterapije i rehabilitacije.

Westov sindrom

Westov sindrom je rijedak epileptički sindrom koji počinje u djetinjstvu, a karakteriziraju ga epileptički grčevi, abnormalna EEG aktivnost i usporavanje ili regresija razvoja. Može imati različite temeljne uzroke, uključujući strukturne abnormalnosti mozga i genetska stanja.

Emili živi s Westovim sindromom, kao i s cerebralnom paralizom nakon prenatalnog moždanog udara. Njezina akcija prikupljanja sredstava osmišljena je kako bi pomogla u pokrivanju planiranog programa liječenja i intenzivne rehabilitacije.

Neonatalna hipoksično-ishemijska encefalopatija (HIE)

Neonatalna hipoksično-ishemijska encefalopatija (HIE) ozbiljno je stanje uzrokovano smanjenim protokom kisika i krvi u djetetov mozak oko rođenja. Može dovesti do ozljede mozga i dugoročnih razvojnih poteškoća.

Gloriji je nakon rođenja dijagnosticiran HIE i teška hipotonija. Obitelj prikuplja sredstva kako bi pokrila troškove liječenja, terapija i kontinuirane specijalizirane skrbi.

Rijetki karcinomi

Rijetki karcinomi su maligne bolesti koje se dijagnosticiraju kod manje od 6 osoba na 100 000 svake godine. Zajedno čine oko 20-25% svih novih dijagnoza raka.

Sarkom bistrih stanica

Sarkom bistrih stanica rijetka je vrsta raka mekog tkiva. Najčešće se razvija u rukama ili nogama, ali se može pojaviti i u drugim dijelovima tijela, uključujući gastrointestinalni trakt.

Nakon što se sarkom bistrih stanica proširio na njegovu jetru, Dimitris je pokrenuo prikupljanje sredstava kako bi pomogao u pokrivanju troškova hitne specijalističke operacije u Ateni.

Akutna mijeloična leukemija (AML)

Akutna mijeloična leukemija (AML) je rijedak rak krvi i koštane srži u kojem se abnormalne mijeloidne stanice brzo množe i ometaju normalnu proizvodnju krvnih stanica.

Ágostonu je dijagnosticirana AML s samo 3,5 mjeseca. Njegova obitelj pokrenula je akciju prikupljanja sredstava kako bi pomogla u pokrivanju troškova bolničkog liječenja u Sjedinjenim Državama.

Kako dobiti sredstva za liječenje rijetkih bolesti

Gore navedena stanja i priče samo su neki od primjera tisuća rijetkih bolesti s kojima ljudi žive. Druge rijetke bolesti uključuju Duchenneovu mišićnu distrofiju (DMD) , Rettov sindrom, sindrom cauda equina (CES), cervikotorakalni neuroblastom, sistemsku sklerozu, kalpainopatiju, idiopatsku plućnu fibrozu, mijasteniju gravis i aplastičnu anemiju.

Ne morate pronaći svoju točnu dijagnozu na ovom popisu da biste započeli prikupljanje sredstava. Novac možete prikupljati za potrebe kao što su:

• Liječenje i dijagnoza – lijekovi, specijalističke konzultacije, testovi i medicinski postupci,
• Rehabilitacija i terapije – redovita fizioterapija, komunikacijska terapija i drugi oblici podrške,
• Medicinska oprema i prilagodbe doma – invalidska kolica, komunikacijski uređaji i promjene koje olakšavaju svakodnevni život kod kuće,
• Putovanje i smještaj – prijevoz do specijaliziranih centara, smještaj i troškovi vezani uz boravak njegovatelja,
• Troškovi njege i svakodnevne potrebe – podrška kod kuće i troškovi života tijekom bolesti,
• Medicinska istraživanja – podrška organizacijama i istraživačkim projektima usmjerenima na određenu rijetku bolest.

Ako vama ili nekome bliskom treba financijska podrška, možete pokrenuti prikupljanje sredstava i zatražiti pomoć od svoje zajednice. Dajte drugima priliku da vas podrže – ili pomozite nekome do koga vam je stalo da dobije podršku koja mu je potrebna.

Financiranje liječenja rijetkih bolesti – Često postavljana pitanja

Pronađite odgovore na česta pitanja o prikupljanju sredstava za medicinsku skrb i svakodnevnu podršku.

Mogu li prikupljati sredstva za liječenje rijetkih bolesti na 4fund.com?

Da. Možete pokrenuti prikupljanje sredstava za liječenje, rehabilitaciju, medicinsku opremu i druge troškove povezane s rijetkom bolešću. Nema obveznih naknada za stvaranje ili vođenje prikupljanja sredstava, primanje donacija ili isplate.

Mogu li pokrenuti prikupljanje sredstava za nekoga s rijetkom bolešću?

Da. Možete organizirati prikupljanje sredstava za podršku članu obitelji ili nekome bliskom, pod uvjetom da ispunjavate uvjete platforme i dobijete svu potrebnu suglasnost korisnika.

Mogu li prikupiti sredstva za rijetku bolest koja nije spomenuta u ovom članku?

Da. Bolesti opisane u ovom članku su samo primjeri. Možete pokrenuti prikupljanje sredstava za druge rijetke bolesti i objasniti koja je financijska potpora potrebna za liječenje, rehabilitaciju ili svakodnevnu njegu.

Je li sigurno koristiti 4fund.com?

Da. Na 4fund.com poduzimamo korake kako bismo prikupljanje sredstava učinili sigurnim i transparentnim za sve. Kao licencirani pružatelj usluga plaćanja, provjeravamo identitet organizatora i pregledavamo prikupljanje sredstava vezano uz liječenje. Za provjeru prikupljanja sredstava potrebni su nam prateći dokumenti koji potvrđuju njegovu svrhu. Također možemo provjeriti koriste li se prikupljena sredstva prema namjeni. Ove mjere pomažu u zaštiti donatora i izgradnji povjerenja u prikupljanje sredstava.

Koji su dokumenti potrebni za provjeru mog prikupljanja sredstava?

Za prikupljanje sredstava za medicinske svrhe možemo zatražiti dokumente koji potvrđuju dijagnozu, potrebe za liječenjem ili povezane troškove, kao što su medicinska dokumentacija, planovi liječenja ili računi. Potrebni dokumenti ovise o svrsi prikupljanja sredstava i potrebama provjere.

Ovaj članak je samo u informativne svrhe i ne predstavlja medicinski savjet. 4fund.com je platforma za crowdfunding – ne pružamo medicinske usluge niti preporučujemo određene tretmane, klinike ili terapije. Informacije o prikupljanju sredstava dolaze od njihovih organizatora, koji su odgovorni za njihovu točnost. Uvijek se posavjetujte s kvalificiranim zdravstvenim djelatnikom o dijagnozi i liječenju.