Jak získat finanční prostředky na léčbu vzácných onemocnění

Život se vzácným onemocněním může znamenat roky rehabilitace, specializovaných terapií a každodenní péče. Pro mnoho pacientů a jejich rodin jsou s těmito potřebami spojeny také značné náklady. Sbírky mohou pomoci tyto náklady pokrýt. V tomto průvodci najdete příklady vzácných onemocnění a sbírek, které byly zorganizovány na podporu lidí s nimi žijících. Dozvíte se také, na co můžete sbírat peníze a jak zahájit sbírku pro sebe nebo pro někoho blízkého.

Léčba vzácných onemocnění – klíčové fakta

• V Evropské unii se nemoc považuje za vzácnou, pokud postihuje méně než 5 lidí z 10 000.
• Odhaduje se, že existuje 8 000 různých vzácných onemocnění.
• V EU žije přibližně 36 milionů lidí se vzácným onemocněním.
• Přibližně 95 % známých vzácných onemocnění stále nemá schválenou léčbu.
• Některé léčby vzácných onemocnění mohou stát více než 1 milion eur ročně – na webu 4fund.com mohou lidé sbírat prostředky na léčbu bez povinných poplatků za fundraising.

Co je to vzácné onemocnění

Vzácné onemocnění je onemocnění, které postihuje méně než 5 z 10 000 lidí v Evropské unii. Ačkoli každé jednotlivé onemocnění postihuje relativně malý počet lidí, vzácná onemocnění jako celek postihují miliony Evropanů a zahrnují genetická, neurologická, autoimunitní, metabolická a onkologická onemocnění.

Pro lidi žijící se vzácným onemocněním může být přístup k diagnostice, specializované péči a léčbě náročný. Lékařská péče, rehabilitace, vybavení a cestování do specializovaných center mohou také představovat značné náklady – proto se někteří pacienti a jejich rodiny obracejí na sbírky, aby získali další podporu.

Níže uvádíme seznam vzácných genetických onemocnění, která lze podpořit prostřednictvím sbírek.

Vzácná genetická onemocnění

Přibližně 80 % vzácných onemocnění má genetický původ. Mohou postihovat různé orgány a systémy a jejich příznaky i závažnost se mohou u jednotlivých osob značně lišit.

Usherův syndrom

Usherův syndrom je vzácné dědičné onemocnění, které způsobuje ztrátu sluchu a postupnou ztrátu zraku. Některé typy postihují také rovnováhu, což může ztěžovat učení se sedět nebo chodit.

Inspirováni Emminou diagnózou zahájili její kmotr William a Lara sbírku na podporu výzkumu Usherova syndromu typu 1B a vývoje budoucích léčebných postupů. Kampaň již dosáhla svého cíle a vybrala přes 10 000 €.

Andersenova choroba

Andersenova choroba, známá také jako glykogenová choroba typu IV (GSD IV), je vzácná dědičná metabolická porucha, při které se v buňkách hromadí abnormálně vytvořený glykogen. Může poškodit játra a svaly, ačkoli příznaky a závažnost se u jednotlivých forem liší.

Matka Julie, Szilvia, zorganizovala sbírku na zákrok v Barceloně, jehož cílem je vyřešit kontraktury kloubů její dcery, které omezují její pohyb.

Prader–Williho syndrom (PWS)

Prader-Williho syndrom (PWS) je vzácné genetické onemocnění, které ovlivňuje vývoj, svalový tonus, růst a chuť k jídlu. Kojenci často mají potíže s krmením, zatímco v dětství se obvykle objevuje neustálý hlad, který může ztěžovat řízení příjmu potravy.

Vedran a jeho rodina již prostřednictvím sbírky vybrali přes 20 000 eur pro svou dceru, která trpí jak PWS, tak kalpainopatií.

Angelmanův syndrom

Angelmanův syndrom je vzácné genetické onemocnění, které postihuje nervový systém a způsobuje opoždění vývoje, výrazné potíže s řečí a problémy s pohybem a rovnováhou. Mnoho lidí s tímto onemocněním trpí také záchvaty a poruchami spánku.

Florijan miluje hudbu, knihy a trávení času s ostatními. Jeho sbírka pomáhá pokrýt náklady na pravidelné terapie, které jeho rodina z velké části hradí ze soukromých prostředků, a podporuje tak jeho vývoj a každodenní fungování.

Spinální svalová atrofie (SMA)

Spinální svalová atrofie (SMA) je vzácné genetické onemocnění, při kterém ztráta nervových buněk řídících pohyb vede ke svalové slabosti a atrofii. V závislosti na typu a závažnosti může také ovlivňovat polykání a dýchání.

Ștefan, který trpí SMA typu 1, podstoupil jako miminko genovou terapii, ale stále potřebuje pravidelnou rehabilitaci. Jeho rodina sbírá peníze na pravidelnou fyzioterapii a specializované rehabilitační sezení.

YWHAG

YWHAG je extrémně vzácné genetické onemocnění, které ovlivňuje vývoj a fungování nervového systému. Mezi jeho příznaky patří mimo jiné epilepsie, opožděný vývoj a potíže s řečí a samostatným pohybem. Podle YWHAG Research Foundation bylo celosvětově oficiálně zaregistrováno 63 potvrzených případů osob s genovou mutací YWHAG, z toho 25 v Evropě.

V současné době je Rafael jediným dítětem v Řecku, u kterého byla diagnostikována YWHAG.

„Cesta k diagnóze byla velmi dlouhá. V Řecku žádný z lékařů, se kterými jsme se dříve radili, nebyl s YWHAG opravdu obeznámen. I dnes je toto onemocnění v naší zemi stále velmi málo známé,“ říká Rafaelova matka.

Jeho matka zahájila sbírku na podporu výzkumu YWHAG i na pokrytí každodenních potřeb svého syna souvisejících s tímto onemocněním.

Vzácná autoimunitní onemocnění

Vzácná autoimunitní onemocnění vznikají, když imunitní systém omylem napadá vlastní tkáně těla. V závislosti na konkrétním onemocnění mohou postihovat nervový systém, krevní cévy, plíce, ledviny nebo jiné orgány.

Granulomatóza s polyangiitidou (GPA)

Granulomatóza s polyangiitidou (GPA), dříve známá jako Wegenerova granulomatóza, je vzácné autoimunitní onemocnění, které způsobuje zánět cév. Může postihovat několik orgánů, zejména dýchací cesty a ledviny.

Anastasii byla v dospívání diagnostikována GPA. Její sbírka byla zřízena na léčbu granulomatózy s polyangiitidou a na pokrytí každodenních potřeb během její nemoci.

Guillain–Barréův syndrom (GBS)

Guillain–Barréův syndrom (GBS) je vzácné autoimunitní neurologické onemocnění, při kterém imunitní systém napadá periferní nervy. Může způsobit rychle postupující svalovou slabost a v závažných případech ochrnutí a dýchací potíže.

GBS způsobilo, že Fabio není schopen se hýbat, mluvit ani samostatně dýchat. Jeho sbírka již vynesla přes 18 000 €, čímž překročila původní cíl 14 000 €. Prostředky podporují jeho dlouhou rekonvalescenci a náklady na každodenní život, dokud není schopen pracovat.

Vzácná neurologická onemocnění

Vzácná neurologická onemocnění postihují mozek, míchu, nervy nebo svaly a mohou vést k problémům s pohybem, komunikací, vývojem nebo jinými každodenními funkcemi.

Amyotrofická laterální skleróza (ALS)

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je vzácné, progresivní neurologické onemocnění, které poškozuje nervové buňky odpovědné za vědomé pohyby svalů. Postupem času může ovlivnit chůzi, řeč, polykání a dýchání.

Kasia zahájila sbírku, aby pomohla financovat schodišťovou plošinu, úpravy domu, komunikační zařízení s sledováním pohybu očí, průběžnou zdravotní péči, fyzioterapii a rehabilitaci.

Westův syndrom

Westův syndrom je vzácný epileptický syndrom, který se objevuje již v kojeneckém věku a vyznačuje se epileptickými křečemi, abnormální aktivitou na EEG a zpomalením nebo regresí vývoje. Může mít různé příčiny, včetně strukturálních abnormalit mozku a genetických poruch.

Emili trpí Westovým syndromem a také dětskou mozkovou obrnou v důsledku prenatální mozkové příhody. Její sbírka byla založena s cílem pomoci pokrýt náklady na plánovaný léčebný program a intenzivní rehabilitaci.

Novorozenecká hypoxicko-ischemická encefalopatie (HIE)

Novorozenecká hypoxicko-ischemická encefalopatie (HIE) je závažné onemocnění způsobené sníženým přísunem kyslíku a krve do mozku dítěte v období kolem porodu. Může vést k poškození mozku a dlouhodobým vývojovým potížím.

U Glorie byla po porodu diagnostikována HIE a těžká hypotonie. Sbírka její rodiny pomáhá pokrýt náklady na léčbu, terapie a průběžnou specializovanou péči.

Vzácné druhy rakoviny

Vzácné druhy rakoviny jsou zhoubná onemocnění, která jsou každoročně diagnostikována u méně než 6 lidí na 100 000 obyvatel. Dohromady tvoří přibližně 20–25 % všech nově diagnostikovaných případů rakoviny.

Jasnobuněčný sarkom

Sarkom s jasnými buňkami je vzácný typ rakoviny měkkých tkání. Nejčastěji se vyvíjí v pažích nebo nohou, ale může se vyskytnout i v jiných částech těla, včetně gastrointestinálního traktu.

Poté, co se jasnobuněčný sarkom rozšířil do jater, zahájil Dimitris sbírku na pokrytí nákladů na urgentní specializovaný chirurgický zákrok v Aténách.

Akutní myeloidní leukémie (AML)

Akutní myeloidní leukémie (AML) je vzácný typ rakoviny krve a kostní dřeně, při kterém se abnormální myeloidní buňky rychle množí a narušují normální tvorbu krvinek.

Ágostonovi byla diagnostikována AML, když mu bylo pouhých 3,5 měsíce. Jeho rodina zahájila sbírku na pokrytí nákladů na nemocniční léčbu ve Spojených státech.

Jak získat finanční prostředky na léčbu vzácných onemocnění

Výše uvedené nemoci a příběhy jsou jen několika příklady z tisíců vzácných onemocnění, s nimiž lidé žijí. Mezi další vzácná onemocnění patří Duchennova svalová dystrofie (DMD), Rettův syndrom, syndrom cauda equina (CES), cervikotorakální neuroblastom, systémová skleróza, kalpainopatie, idiopatická plicní fibróza, myasthenia gravis a aplastická anémie.

K zahájení sbírky nemusíte v tomto seznamu najít svou přesnou diagnózu. Můžete vybírat peníze na potřeby, jako jsou:

• Léčba a diagnostika – léky, konzultace s odborníky, vyšetření a lékařské zákroky,
• rehabilitace a terapie – pravidelná fyzioterapie, komunikační terapie a další formy podpory,
• Zdravotnické vybavení a úpravy domova – invalidní vozíky, komunikační pomůcky a úpravy, které usnadňují každodenní život doma,
• Cestování a ubytování – doprava do specializovaných center, ubytování a náklady spojené s pobytem pečovatele,
• Péče a každodenní výdaje – pomoc v domácnosti a životní náklady během nemoci,
• Lékařský výzkum – podpora organizací a výzkumných projektů zaměřených na konkrétní vzácné onemocnění.

Pokud vy nebo někdo z vašich blízkých potřebujete finanční podporu, můžete zahájit sbírku a požádat svou komunitu o pomoc. Dejte ostatním příležitost podpořit vás – nebo pomozte někomu, na kom vám záleží, získat potřebnou podporu.

Financování léčby vzácného onemocnění – Často kladené otázky

Najděte odpovědi na časté otázky týkající se získávání finančních prostředků na lékařskou péči a každodenní podporu.

Mohu na 4fund.com sbírat prostředky na léčbu vzácného onemocnění?

Ano. Můžete založit sbírku na léčbu, rehabilitaci, zdravotnické vybavení a další výdaje související se vzácným onemocněním. Za založení nebo provozování sbírky, přijímání darů ani výběry se neúčtují žádné povinné poplatky.

Mohu zahájit sbírku pro někoho jiného, kdo trpí vzácným onemocněním?

Ano. Můžete zorganizovat sbírku na podporu člena rodiny nebo někoho blízkého, pokud splníte požadavky platformy a získáte potřebný souhlas od příjemce.

Mohu sbírat prostředky na vzácné onemocnění, které není uvedeno v tomto článku?

Ano. Nemoci popsané v tomto článku jsou pouze příklady. Můžete založit sbírku na jiné vzácné nemoci a vysvětlit, jaká finanční podpora je potřebná na léčbu, rehabilitaci nebo každodenní péči.

Je používání 4fund.com bezpečné?

Ano. Na 4fund.com přijímáme opatření, aby byla sbírka pro všechny bezpečná a transparentní. Jako licencovaný poskytovatel platebních služeb ověřujeme totožnost organizátorů a prověřujeme sbírky související s lékařskou léčbou. K ověření sbírky vyžadujeme podpůrné dokumenty potvrzující její účel. Můžeme také zkontrolovat, zda jsou vybrané prostředky použity v souladu s účelem. Tato opatření pomáhají chránit dárce a budovat důvěru ve sbírky.

Jaké dokumenty jsou potřebné k ověření mé sbírky?

U sbírek na lékařské účely můžeme požadovat dokumenty potvrzující diagnózu, potřebu léčby nebo související výdaje, jako jsou lékařské záznamy, léčebné plány nebo faktury. Požadované dokumenty závisí na účelu sbírky a potřebách ověření.

Tento článek slouží pouze pro informační účely a nepředstavuje lékařskou radu. 4fund.com je crowdfundingová platforma – neposkytujeme lékařské služby ani nedoporučujeme konkrétní léčbu, kliniky či terapie. Informace o sbírkách pocházejí od jejich organizátorů, kteří jsou zodpovědní za jejich správnost. Ohledně diagnózy a léčby se vždy poraďte s kvalifikovaným zdravotnickým pracovníkem.