Com recaptar diners per al tractament de malalties rares

Viure amb una malaltia rara pot significar anys de rehabilitació, teràpies especialitzades i atenció diària. Per a molts pacients i les seves famílies, aquestes necessitats també comporten costos importants. La recaptació de fons pot ajudar a cobrir-los. En aquesta guia, trobareu exemples de malalties rares i recaptacions de fons creades per donar suport a les persones que viuen amb elles. També aprendreu per a què podeu recaptar diners i com iniciar una recaptació de fons per a vosaltres mateixos o per a algú proper.

Tractament de malalties rares: dades clau

• A la Unió Europea, una malaltia es considera rara quan afecta menys de 5 de cada 10.000 persones.
• Es calcula que hi ha unes 8.000 malalties rares diferents.
• Al voltant de 36 milions de persones a la UE viuen amb una malaltia rara.
• Al voltant del 95% de les malalties rares conegudes encara no tenen tractament aprovat.
• Alguns tractaments per a malalties rares poden costar més d'1 milió d'euros a l'any; a 4fund.com, la gent pot recaptar fons per al tractament sense les quotes obligatòries de recaptació de fons.

Què és una malaltia rara

Una malaltia rara és una afecció que afecta menys de 5 de cada 10.000 persones a la Unió Europea. Tot i que cada malaltia individual afecta un nombre relativament petit de persones, les malalties rares afecten en conjunt milions d'europeus i inclouen afeccions genètiques, neurològiques, autoimmunitàries, metabòliques i oncològiques.

Per a les persones que viuen amb una malaltia rara, l'accés al diagnòstic, l'atenció especialitzada i el tractament pot ser difícil. L'atenció mèdica, la rehabilitació, l'equipament i els viatges a centres especialitzats també poden generar costos significatius, motiu pel qual alguns pacients i les seves famílies recorren a la recaptació de fons per obtenir suport addicional.

A continuació, presentem una llista de malalties genètiques rares que es poden recolzar mitjançant la recaptació de fons.

Malalties genètiques rares

Al voltant del 80% de les malalties rares tenen un origen genètic. Poden afectar diferents òrgans i sistemes, i els seus símptomes i la seva gravetat poden variar molt d'una persona a una altra.

Síndrome d'Usher

La síndrome d'Usher és una malaltia hereditària rara que causa pèrdua d'audició i pèrdua progressiva de la visió. Alguns tipus també afecten l'equilibri, cosa que pot dificultar l'aprenentatge d'asseure's o caminar.

Inspirats pel diagnòstic d'Emma, el seu padrí William i Lara van llançar una recaptació de fons per donar suport a la investigació sobre la síndrome d'Usher tipus 1B i al desenvolupament de futurs tractaments. La campanya ja ha assolit el seu objectiu de recaptació de fons, amb més de 10.000 € .

malaltia d'Andersen

La malaltia d'Andersen, també coneguda com a malaltia d'emmagatzematge de glucogen tipus IV (GSD IV), és un trastorn metabòlic hereditari rar en què el glucogen format anormalment s'acumula a les cèl·lules. Pot danyar el fetge i els músculs, tot i que els símptomes i la gravetat varien entre les seves diferents formes.

La mare de la Júlia, la Szilvia, va organitzar una recaptació de fons per a una intervenció a Barcelona destinada a tractar les contractures articulars de la seva filla, que li restringeixen el moviment.

Síndrome de Prader-Willi (SPW)

La síndrome de Prader-Willi (SPW) és una malaltia genètica rara que afecta el desenvolupament, el to muscular, el creixement i la gana. Els nadons sovint experimenten dificultats per alimentar-se, mentre que la gana persistent sol desenvolupar-se durant la infància i pot dificultar el control de la ingesta d'aliments.

Vedran i la seva família ja han recaptat més de 20.000 € a través de la recaptació de fons per a la seva filla, que té síndrome de Prader-Willi i calpainopatia.

Síndrome d'Angelman

La síndrome d'Angelman és una malaltia genètica rara que afecta el sistema nerviós i causa retards en el desenvolupament, dificultats importants en la parla i problemes de moviment i equilibri. Moltes persones amb aquesta malaltia també pateixen convulsions i dificultats per dormir.

En Florijan li encanta la música, els llibres i passar temps amb els altres. La seva recaptació de fons ajuda a cobrir les teràpies regulars que la seva família paga en gran part de forma privada, donant suport al seu desenvolupament i funcionament diari.

atròfia muscular espinal (AME)

L'atròfia muscular espinal (AME) és una malaltia genètica rara en què la pèrdua de cèl·lules nervioses que controlen el moviment provoca debilitat i atrofia muscular. Depenent del seu tipus i gravetat, també pot afectar la deglució i la respiració.

Ștefan, que té AME tipus 1, va rebre teràpia gènica quan era un nadó, però encara necessita rehabilitació contínua. La seva família està recaptant diners per a sessions regulars de fisioteràpia i rehabilitació especialitzada.

YWHAG

El YWHAG és un trastorn genètic extremadament rar que afecta el desenvolupament i el funcionament del sistema nerviós. Pot causar, entre altres símptomes, epilèpsia, retards en el desenvolupament i dificultats per parlar i moure's de manera independent. Segons la YWHAG Research Foundation, s'han registrat oficialment 63 casos confirmats de persones amb una mutació del gen YWHAG a tot el món, inclosos 25 a Europa.

Avui, en Rafael és l'únic nen a Grècia diagnosticat amb YWHAG.

«El camí fins al diagnòstic va ser molt llarg. A Grècia, cap dels metges que havíem consultat anteriorment coneixia realment la YWHAG. Fins i tot avui, la malaltia continua sent extremadament poc coneguda al nostre país», diu la mare de Rafael.

La seva mare va iniciar una recaptació de fons per donar suport tant a la investigació sobre YWHAG com a les necessitats diàries del seu fill relacionades amb la malaltia.

Malalties autoimmunitàries rares

Les malalties autoimmunitàries rares es produeixen quan el sistema immunitari ataca per error els teixits del cos. Depenent de la malaltia, poden afectar el sistema nerviós, els vasos sanguinis, els pulmons, els ronyons o altres òrgans.

Granulomatosi amb poliangiïtis (GPA)

La granulomatosi amb poliangiïtis (GPA), anteriorment coneguda com a granulomatosi de Wegener, és una malaltia autoimmune rara que causa inflamació dels vasos sanguinis. Pot afectar diversos òrgans, en particular les vies respiratòries i els ronyons.

A l'Anastasia li van diagnosticar GPA quan era adolescent. La seva recaptació de fons es va crear per al tractament de la granulomatosi amb poliangiïtis i per a les necessitats diàries durant la seva malaltia.

Síndrome de Guillain-Barré (SGB)

La síndrome de Guillain-Barré (SGB) és un trastorn neurològic autoimmune rar en què el sistema immunitari ataca els nervis perifèrics. Pot causar debilitat muscular de ràpida progressió i, en casos greus, paràlisi i problemes respiratoris.

La síndrome de Guillain-Barré (SGB) va deixar en Fabio sense poder moure's, parlar o respirar de manera independent. La seva recaptació de fons ja ha recaptat més de 18.000 € , superant el seu objectiu original de 14.000 €. Els fons donen suport a la seva llarga recuperació i a les despeses de la vida quotidiana mentre no pot treballar.

Malalties neurològiques rares

Les malalties neurològiques rares afecten el cervell, la medul·la espinal, els nervis o els músculs i poden provocar problemes de moviment, comunicació, desenvolupament o altres funcions quotidianes.

Esclerosi lateral amiotròfica (ELA)

L'esclerosi lateral amiotròfica (ELA) és una malaltia neurològica rara i progressiva que danya les cèl·lules nervioses responsables del moviment muscular voluntari. Amb el temps, pot afectar la deambulació, la parla, la deglució i la respiració.

La recaptació de fons de Kasia es va crear per ajudar a finançar un salvaescales, adaptacions de la llar, equips de comunicació amb seguiment ocular, atenció mèdica contínua, fisioteràpia i rehabilitació.

Síndrome de West

La síndrome de West és una síndrome d'epilèpsia rara que comença a la infància i es caracteritza per espasmes epilèptics, activitat electroencefalogràfica anormal i alentiment o regressió del desenvolupament. Pot tenir diferents causes subjacents, com ara anomalies cerebrals estructurals i afeccions genètiques.

L'Emili viu amb la síndrome de West i paràlisi cerebral després d'un ictus prenatal. La seva recaptació de fons es va crear per ajudar a cobrir un programa de tractament planificat i una rehabilitació intensiva.

Encefalopatia hipòxico-isquèmica neonatal (EHI)

L'encefalopatia hipòxico-isquèmica neonatal (EHI) és una afecció greu causada per la reducció del flux sanguini i d'oxigen al cervell del nadó al voltant del moment del naixement. Pot provocar lesions cerebrals i dificultats de desenvolupament a llarg termini.

A la Gloria li van diagnosticar endometriosi hipòfisi-hipòfisi (EHI) i hipotonia greu després del naixement. La recaptació de fons de la seva família ajuda a cobrir el tractament, les teràpies i l'atenció especialitzada contínua.

Càncers rars

Els càncers rars són malalties malignes que es diagnostiquen en menys de 6 persones per cada 100.000 cada any. Juntes, representen al voltant del 20-25% de tots els nous diagnòstics de càncer.

Sarcoma de cèl·lules clares

El sarcoma de cèl·lules clares és un tipus rar de càncer de teixits tous. Es desenvolupa més sovint als braços o a les cames, però també pot aparèixer en altres parts del cos, inclòs el tracte gastrointestinal.

Després que el sarcoma de cèl·lules clares es va estendre al fetge, Dimitris va iniciar una recaptació de fons per ajudar a cobrir una cirurgia especialitzada urgent a Atenes.

leucèmia mieloide aguda (LMA)

La leucèmia mieloide aguda (LMA) és un càncer rar de la sang i la medul·la òssia en què les cèl·lules mieloides anormals es multipliquen ràpidament i interfereixen amb la producció normal de cèl·lules sanguínies.

A l'Ágoston li van diagnosticar LMA amb només 3 mesos i mig. La seva família va crear una recaptació de fons per ajudar a cobrir el cost del tractament hospitalari als Estats Units.

Com obtenir finançament per al tractament de malalties rares

Les afeccions i històries anteriors són només alguns exemples dels milers de malalties rares amb què viuen les persones. Altres malalties rares inclouen la distròfia muscular de Duchenne (DMD) , la síndrome de Rett, la síndrome de la cauda equina (CES), el neuroblastoma cervicotoràcic, l'esclerosi sistèmica, la calpainopatia, la fibrosi pulmonar idiopàtica, la miastènia gravis i l'anèmia aplàstica.

No cal que trobeu el vostre diagnòstic exacte en aquesta llista per iniciar una recaptació de fons. Podeu recaptar diners per a necessitats com ara:

• Tractament i diagnòstic : medicació, consultes especialitzades, proves i procediments mèdics,
• Rehabilitació i teràpies : fisioteràpia regular, teràpia de comunicació i altres formes de suport,
• Equipament mèdic i adaptacions a la llar : cadires de rodes, dispositius de comunicació i canvis que faciliten la vida quotidiana a casa.
• Viatge i allotjament : transport a centres especialitzats, allotjament i costos relacionats amb l'estada d'un cuidador/a.
• Cures i despeses quotidianes : suport a la llar i despeses de manutenció durant la malaltia,
• Recerca mèdica : donar suport a organitzacions i projectes de recerca centrats en una malaltia rara en particular.

Si tu o algú proper necessiteu suport financer, podeu iniciar una recaptació de fons i demanar ajuda a la vostra comunitat. Dóna als altres l'oportunitat de donar-vos suport o ajuda algú que estimes a obtenir el suport que necessita.

Finançament del tractament d'una malaltia rara: preguntes freqüents

Troba respostes a preguntes freqüents sobre la recaptació de fons per a l'atenció mèdica i el suport diari.

Puc recaptar fons per al tractament de malalties rares a 4fund.com?

Sí. Podeu crear una recaptació de fons per a tractament, rehabilitació, equipament mèdic i altres despeses relacionades amb una malaltia rara. No hi ha tarifes obligatòries per crear o dur a terme una recaptació de fons, rebre donacions o retirades.

Puc iniciar una recaptació de fons per a algú altre amb una malaltia rara?

Sí. Pots organitzar una recaptació de fons per donar suport a un familiar o algú proper, sempre que compleixis els requisits de la plataforma i obtinguis el consentiment necessari del beneficiari.

Puc recaptar fons per a una malaltia rara que no s'esmenta en aquest article?

Sí. Les malalties descrites en aquest article són només exemples. Podeu crear una recaptació de fons per a altres afeccions rares i explicar quin suport financer es necessita per al tractament, la rehabilitació o l'atenció diària.

És segur utilitzar 4fund.com?

Sí. A 4fund.com, prenem mesures per fer que la recaptació de fons sigui segura i transparent per a tothom. Com a proveïdor de serveis de pagament amb llicència, verifiquem les identitats dels organitzadors i revisem les recaptacions de fons relacionades amb el tractament mèdic. Per verificar una recaptació de fons, necessitem documents justificatius que confirmin la seva finalitat. També podem comprovar si els fons recaptats s'utilitzen com està previst. Aquestes mesures ajuden a protegir els donants i a generar confiança en la recaptació de fons.

Quins documents necessito per verificar la meva recaptació de fons?

Per a recaptacions de fons mèdiques, podem sol·licitar documents que confirmin el diagnòstic, les necessitats de tractament o les despeses relacionades, com ara registres mèdics, plans de tractament o factures. Els documents necessaris depenen de la finalitat de la recaptació de fons i de les necessitats de verificació.

Aquest article només té finalitats informatives i no constitueix un assessorament mèdic. 4fund.com és una plataforma de micromecenatge: no oferim serveis mèdics ni recomanem tractaments, clíniques o teràpies específiques. La informació sobre les recaptacions de fons prové dels seus organitzadors, que són responsables de la seva exactitud. Consulteu sempre un professional sanitari qualificat sobre el diagnòstic i el tractament.