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Trattamento farmacologico della distrofia muscolare di Duchenne

Trattamento farmacologico della distrofia muscolare di Duchenne

 
Raszil Nimer

HU

Testo originale Ungherese tradotto in Italiano

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Descrizione

Sono nato con la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia degenerativa che colpisce i muscoli, portando alla distruzione delle cellule muscolari, sostituite da cellule adipose. Chi soffre di questa malattia perde inizialmente alcune capacità, come salire le scale o camminare. Nello stadio finale si verifica la perdita dei muscoli respiratori e cardiaci, che porta a una morte prematura, di solito intorno ai 30 anni. Avevo 7 anni quando mi è stata diagnosticata la malattia e ho assistito al deterioramento del mio corpo e agli effetti del progressivo indebolimento. Questo ha causato molta sofferenza e dolore a me e a coloro che mi hanno sostenuto e aiutato. Ora ho 23 anni e finalmente è stato scoperto un farmaco che arresta completamente il deterioramento muscolare e mi permette di vivere una vita piena e normale, come ho sempre sognato. Purtroppo il farmaco è estremamente costoso, costa più di 1 miliardo di forint. Per questo motivo devo raccogliere donazioni e sono davvero molto grata per ogni aiuto che ricevo. Grazie!

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