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Trattamento farmacologico della distrofia muscolare di Duchenne

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Descrizione

Sono nato con la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia degenerativa che colpisce i muscoli, portando alla morte delle cellule muscolari e alla loro sostituzione con cellule di grasso. Le persone affette da questa malattia perdono innanzitutto alcune capacità, come salire le scale o camminare. Nella fase finale, i muscoli respiratori e cardiaci vengono persi, portando a una morte prematura, di solito intorno ai 30 anni. Avevo 7 anni quando mi è stata diagnosticata la malattia e ho assistito al deterioramento del mio corpo e agli effetti della graduale debilitazione. Questo mi ha causato molta sofferenza e dolore, così come a coloro che mi hanno sostenuto e aiutato. Ora ho 23 anni e finalmente è stato scoperto un farmaco che arresta completamente il cedimento muscolare e mi permette di vivere la vita piena e normale che ho sempre sognato. Purtroppo il farmaco è estremamente costoso: costa oltre 1 miliardo di fiorini. Per questo motivo devo raccogliere fondi e sono molto, molto grato per tutti gli aiuti che ricevo. Grazie!

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