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Tratamiento farmacológico de la distrofia muscular de Duchenne

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Descripción

Nací con distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad degenerativa que afecta a los músculos y provoca la muerte de las células musculares y su sustitución por células grasas. Las personas que padecen esta enfermedad pierden primero ciertas capacidades, como subir escaleras o caminar. En la fase final, se pierden los músculos respiratorios y cardíacos, lo que conduce a una muerte prematura, normalmente en torno a los 30 años. Yo tenía 7 años cuando me diagnosticaron la enfermedad y fui testigo del deterioro de mi propio cuerpo y de los efectos del debilitamiento gradual. Esto me causó mucho sufrimiento y dolor, así como a quienes me apoyaron y ayudaron. Ahora tengo 23 años y por fin se ha descubierto un fármaco que detendrá por completo la degradación muscular y me permitirá llevar la vida plena y normal con la que siempre he soñado. Desgraciadamente, el medicamento es muy caro: cuesta más de mil millones de forints. Por eso tengo que recaudar fondos y estoy muy, muy agradecido por toda la ayuda que recibo. Muchas gracias.

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